[发明专利]治疗在GLA基因中具有G9331A突变的患者的法布里病的方法在审
申请号: | 202111083394.8 | 申请日: | 2017-03-15 |
公开(公告)号: | CN114159436A | 公开(公告)日: | 2022-03-11 |
发明(设计)人: | 埃尔弗里达·本杰明 | 申请(专利权)人: | 阿米库斯治疗学公司 |
主分类号: | A61K31/445 | 分类号: | A61K31/445;A61P3/00;A61P43/00 |
代理公司: | 北京律诚同业知识产权代理有限公司 11006 | 代理人: | 徐金国;吴启超 |
地址: | 美国新*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 提供了治疗诊断患有法布里病的患者的方法和在诊断患有或疑似患有法布里病的患者中增强α‑半乳糖苷酶A的方法。某些方法包括向患者给予治疗有效剂量的α‑半乳糖苷酶A的药理学伴侣,其中该患者在编码α‑半乳糖苷酶A的核酸序列的内含子4中具有剪接位点突变。还描述了药理学伴侣用于治疗法布里病的用途和用于治疗法布里病的组合物。 | ||
搜索关键词: | 治疗 gla 基因 具有 g9331a 突变 患者 法布里病 方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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