[发明专利]一种抑制PCSK9靶基因表达的核酸序列及其应用在审
| 申请号： | 202111168503.6 | 申请日： | 2021-09-29 |
| 公开（公告）号： | CN113980966A | 公开（公告）日： | 2022-01-28 |
| 发明（设计）人： | 张必良;李曼 | 申请（专利权）人： | 阿格纳生物制药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06;A61P35/00 |
| 代理公司： | 广州广典知识产权代理事务所(普通合伙) 44365 | 代理人： | 万志香;曾银凤 |
| 地址： | 510700 广东省广*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种抑制PCSK9基因表达的siRNA，其正义链核苷酸序列如SEQ ID NO.1所示，反义链核苷酸序列如SEQ ID NO.3所示，且发现上述正、反义链核苷酸序列分别经取代、缺失和/或添加1～6个碱基而形成的新的核苷酸序列经退火生成的siRNA采用多种化学修饰方法进行结构改造后，对基因PCSK9的表达都具有很好的抑制活性。通过对上述siRNA进行配体修饰，形成新的缀合物，在保持了较高的抑制活性和稳定性的同时，还具有较好的肝靶向性和促进细胞内吞的能力，并且其还具有优异的亲和力，为未来靶向治疗提供了可能。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 抑制 pcsk9 基因 表达 核酸 序列 及其 应用 | ||
【主权项】：
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