[发明专利]用于治疗戈谢病的β-葡糖脑苷脂酶变体在审
| 申请号： | 202180026117.5 | 申请日： | 2021-03-29 |
| 公开（公告）号： | CN115348884A | 公开（公告）日： | 2022-11-15 |
| 发明（设计）人： | 安东尼·H·福特曼;伊斯雷尔·西尔曼;乔尔·L·苏斯曼;萨雷尔·弗莱斯曼;艾蒂·戈登兹维格;萨尔卡·波科尔娜;亚可福·阿沙妮;奥尔加·赫尔松斯基 | 申请（专利权）人： | 耶达研究及发展有限公司 |
| 主分类号： | A61P25/00 | 分类号： | A61P25/00;C12N9/24 |
| 代理公司： | 深圳紫藤知识产权代理有限公司 44570 | 代理人： | 吕姝娟 |
| 地址： | 以色列雷*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了一种经基因修饰的人β‑葡糖脑苷脂酶(GCase)。经基因修饰的GCase包含与SEQ ID NO:2至少85％相同的氨基酸序列；并包含坐标L34P、K224N/G、T369E和N370D处的突变，其中所述坐标对应于所述SEQ ID NO:2；能够催化糖脂葡萄糖基神经酰胺(GlcCer)的水解。还公开了包含经基因修饰的GCase的药物组合物及使用该药物组合物的治疗方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 谢病 葡糖 脑苷脂 变体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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