[发明专利]非病毒DNA载体和其用于表达戈谢（Gaucher）治疗剂的用途在审
| 申请号： | 202180037593.7 | 申请日： | 2021-03-24 |
| 公开（公告）号： | CN115667531A | 公开（公告）日： | 2023-01-31 |
| 发明（设计）人： | D·A·科尔;P·萨马约亚;N·西尔弗;L·S·哈姆 | 申请（专利权）人： | 世代生物公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;袁泉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请描述了用于递送和表达转基因的具有线性且连续的结构的ceDNA载体。ceDNA载体包含通过两个ITR序列侧接的表达盒，其中所述表达盒编码了编码GBA蛋白的转基因。一些ceDNA载体进一步包含顺式调节元件，所述顺式调节元件包括调节开关。本文进一步提供了使用所述ceDNA载体进行可靠的体外、离体和体内GBA蛋白基因表达的方法和细胞系。本文提供了包含可用于在细胞、组织或受试者中表达GBA蛋白的ceDNA载体的方法和组合物以及用表达GBA蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。所述GBA蛋白可以被表达以治疗疾病，例如戈谢病(Gaucher disease)。 | ||
| 搜索关键词： | 病毒 dna 载体 用于 表达 gaucher 治疗 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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