[发明专利]通过靶向DUX4基因来治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的方法在审
| 申请号： | 202180050873.1 | 申请日： | 2021-08-31 |
| 公开（公告）号： | CN116194578A | 公开（公告）日： | 2023-05-30 |
| 发明（设计）人： | 山形哲也;秦园博;丽贝卡·温德姆勒 | 申请（专利权）人： | 摩大力斯医疗株式会社 |
| 主分类号： | C12N15/09 | 分类号： | C12N15/09 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 辛怡;杨青 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 一种多核苷酸，其包含以下碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列，以及(b)编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人DUX4基因的表达调控区中SEQ ID NO:2、3、4、20、51、68、144、148、152、162、164或167所示的连续区域，所述多核苷酸预计能够用于治疗或预防面肩肱型肌营养不良症(FSHD)。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 靶向 dux4 基因 治疗 面肩肱型肌 营养不良 fshd 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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