[发明专利]用于肌营养不良症的腺相关病毒载体递送在审

专利信息
申请号: 202180055748.X 申请日: 2021-06-15
公开(公告)号: CN116348149A 公开(公告)日: 2023-06-27
发明(设计)人: L·罗迪诺-克拉帕克;J·R·门德尔;E·彼得森;R·波特;D·格里芬 申请(专利权)人: 全国儿童医院研究所;萨勒普塔医疗公司
主分类号: A61K48/00 分类号: A61K48/00;A61K38/17;A61K45/06;A61P21/00;A61K31/573
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 李志强;庞立志
地址: 美国俄*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本公开提供了治疗有需要的受试者的肌营养不良症的方法,所述方法包括施用表达小型化人微肌营养不良蛋白基因的基因疗法载体,如腺相关病毒(AAV)载体,与抑制所述受试者的免疫系统的步骤组合。
搜索关键词: 用于 营养不良 相关 病毒 载体 递送
【主权项】:
暂无信息
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