[发明专利]用于eEF1A2的基因疗法载体及其用途在审
| 申请号： | 202180056421.4 | 申请日： | 2021-07-21 |
| 公开（公告）号： | CN116171325A | 公开（公告）日： | 2023-05-26 |
| 发明（设计）人： | S·N·沃丁顿;R·卡达;C·D·赫尔佐格;J·恩格;C·萨克拉门多;S·肖尔格;D·里克斯 | 申请（专利权）人： | UCL商业有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 刘晓东 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了一种神经系统疾病的基因疗法，其使用重组腺相关病毒(rAAV)病毒粒子作为载体来表达eEF1A2蛋白或其功能变体。所述rAAV病毒粒子可以使用神经元特异性启动子，例如，人突触素1(hSYN)启动子。所述衣壳可以是AAV9衣壳或其功能变体。可以使用其它启动子或衣壳。进一步提供了治疗方法，如通过脑内和/或静脉内rAAV病毒粒子，以及其它组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 eef1a2 基因 疗法 载体 及其 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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