[发明专利]皂苷、寡核苷酸和GALNAC的缀合物

摘要

本发明涉及缀合物，该缀合物包含共价连接至ASGPR的配体的皂苷并且包含共价连接至该皂苷和该ASGPR的配体的寡核苷酸，该配体包含至少一个GalNAc部分。此外，本发明涉及包含本发明的缀合物的药物组合物。此外，本发明涉及本发明的药物组合物，用作药物。本发明还涉及本发明的药物组合物，其用于在治疗或预防其中表达产物涉及例如以下基因的疾病或健康问题中使用：apoB、HSP17、TTR、PCSK9、ALAS1、AT3、GO、CC5、HBV的X基因、HBV的S基因、AAT和LDH，并且用于在治疗或预防以下中使用：例如癌症、感染性疾病、病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、AAT相关性肝病、急性肝卟啉病、TTR淀粉样变性、补体介导的疾病、乙型肝炎感染、或自身免疫性疾病。本发明还涉及一种用于生产本发明的寡核苷酸缀合物的方法。最后，本发明涉及一种体外或离体方法，该方法用于将本发明的缀合物从细胞的外部转移到所述细胞内。