[发明专利]纹状体或黑质密部中的神经缺陷的治疗

权利要求书

1.一种治疗由人纹状体或黑质密部的损伤或疾病所引起的神经缺陷的方法，该方法包括给予所述人的所述纹状体或所述黑质密部有效诱导细胞群的量的GDF5-HR，所述细胞群具有向多巴胺能表型分化的能力，以便实际上使所述细胞向多巴胺能表型分化。

2.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR以单一剂量给予。

3.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR以缓释剂量给予。

4.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR作为包含生理学上可接受的载体的神经营养组合物给予。

5.权利要求4的方法，其中所述载体选自临床级无菌水、无菌盐水、无菌磷酸缓冲盐水、无菌葡萄糖水溶液、无菌液体介质和生理学上可接受的等渗液体。

6.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR在一种基质中被给予。

7.权利要求6的方法，其中所述基质的形式选自颗粒、支架、立方体、圆筒、软管、嵌入块、薄膜、水凝胶或薄片。

8.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR通过微导管、内导管插入术、鞘内传递而颅内给予，或者通过微型泵脑室内给予，或者鞘内或鼻内给予。

9.权利要求1的方法，其中所述细胞群包括选自干细胞或祖细胞的细胞，其为成熟神经原、海马祖细胞、海马干细胞、间充质干细胞、造血干细胞、胚胎干细胞、源于胚胎干细胞的祖细胞、产后衍生的细胞、脐带干细胞、脐带祖细胞、胎盘干细胞、胎盘祖细胞、肌肉干细胞、肝干细胞、胰干细胞、缘干细胞、视网膜干细胞、肌肉祖细胞、胰祖细胞、缘祖细胞、视网膜祖细胞和肝祖细胞。

10.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR选自MP52、BMP-14和CDMP-1。

11.权利要求1的方法，其中所述GDF5-HR包含MP52。

12.权利要求4的方法，其中所述GDF5-HR包含MP52。

13.权利要求12的方法，其中所述神经营养组合物包含约0.5-1,000纳克的所述MP52。

14.权利要求12的方法，其中所述神经营养组合物还包含SonicHedgehog和FGF8。

15.一种适用于治疗由人纹状体或黑质密部的损伤或疾病所引起的神经缺陷的神经营养组合物，它包含：

有效诱导细胞群的量的GDF5-HR，所述细胞群具有向多巴胺能表型分化的能力，以便实际上使所述细胞向多巴胺能表型分化，

Sonic Hedgehog；

FGF8；以及

生理学上可接受的载体。

16.权利要求15的神经营养组合物，其中所述GDF5-HR选自MP52、BMP-14和CDMP-1。

17.权利要求15的方法，其中所述GDF5-HR包含MP52。

18.权利要求17的方法，其中所述神经营养组合物包含约0.5-1,000纳克的所述MP52。

19.权利要求17的组合物，它还包含Sonic Hedge Hog和FGF8。

20.权利要求15的组合物，它还包含Sonic Hedge Hog和FGF8。