[发明专利]转基因在哺乳动物中枢神经系统中的可调控型表达无效
| 申请号： | 200580042455.9 | 申请日： | 2005-12-09 |
| 公开（公告）号： | CN101213305A | 公开（公告）日： | 2008-07-02 |
| 发明（设计）人： | L·M·桑夫特内尔;V·M·里弗拉 | 申请（专利权）人： | 建新公司;阿里亚德基因治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61P25/16;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 | 代理人： | 黄革生;林柏楠 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 转基因 哺乳动物 中枢神经系统 中的 调控 表达 | ||
1.用于治疗患有神经障碍的患者的药物组合物，包括：
重组腺相关病毒(AAV)载体，其编码具有转录增强活性的可调控转录因子；
编码转基因的重组AAV载体；
其中转基因的表达受转录因子活性的影响。
2.权利要求1的药物组合物，其中可调控转录因子和转基因为在单独的rAAV载体上编码的。
3.权利要求1-2中任一项的药物组合物，其中，在存在雷帕霉素或雷帕霉素类似物的情况下，可调控转录因子的活性增加。
4.权利要求3的药物组合物，其中雷帕霉素类似物为AP21967。
5.权利要求1-4中任一项的药物组合物，其中神经障碍为帕金森氏症。
6.权利要求1-5中任一项的药物组合物，其中转基因为芳香的L-氨基酸脱羧酶(AADC)。
7.权利要求1-5中任一项的药物组合物，其中转基因为胶质细胞系衍生的神经营养因子(GDNF)。
8.治疗患有神经障碍的患者的方法，包括给药治疗有效剂量的权利要求1-7中任一项的药物组合物。
9.实施权利要求8的方法的试剂盒，包括：
重组AAV载体，其编码可调控转录因子；
重组AAV载体，其编码转基因；和
雷帕霉素或雷帕霉素类似物。
10.根据权利要求1-7中任一项的组合物在治疗患有神经障碍的患者的方法中的用途。
11.编码转基因的重组AAV载体和编码可调控转录因子的重组AAV载体在制备治疗患有神经障碍的患者的组合物中的用途，其中该可调控转录因子具有转录增强活性，该转基因的表达受该转录因子活性的影响。
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