[发明专利]基因载体

权利要求书

1.用于基因工程的基因载体，包含miRNA序列靶，并任选包含转基因。

2.包含miRNA序列靶的病毒载体。

3.权利要求2的基因载体，包含病毒载体的基因组(RNA或DNA)，所述基因组包含miRNA序列靶。

4.权利要求1-3的任一项的基因载体，包含一个以上的miRNA序列靶，其可以是相同或不同的，任选是串联形式和/或任选是不同方向。

5.权利要求2-4的任一项的基因载体，包含病毒载体的基因组，所述基因组包含可操作性连接于miRNA序列靶的至少一种转基因。

6.权利要求2-5的任一项的基因载体，其中所述病毒载体可来源于慢病毒。

7.权利要求2-6的任一项的基因载体，其中所述病毒载体是病毒载体颗粒形式。

8.权利要求1的基因载体，其是非病毒基因载体形式。

9.权利要求8的基因载体，其中所述非病毒基因载体包含表达载体或质粒，所述表达载体或质粒包含miRNA序列靶，并任选包含至少一种转基因。

10.前述任一项权利要求的基因载体，其中所述miRNA序列靶是由has-mir-142as(也称作has-mir-142-3p)miRNA、let-7a、mir-15a、mir-16、mir-17-5p、mir-19、mir-142-5p、mir-145和/或mir-218 miRNA靶定的序列靶。

11.一组用于制备病毒载体颗粒的DNA构建体，包含编码可包装的病毒载体基因组的DNA构建体，所述基因组包含miRNA序列靶，并任选包含转基因。

12.制备病毒载体颗粒的方法，包括将权利要求11的DNA构建体组导入宿主细胞，并且获得病毒载体颗粒。

13.权利要求12的方法，其中所述宿主细胞包含相应的miRNA。

14.由权利要求12或13的方法制备的病毒载体。

15.一种药物组合物，包含权利要求1-10的任一项或权利要求14的基因载体或颗粒。

16.用权利要求1-10的任一项或权利要求14的基因载体或颗粒感染或转导的细胞。

17.权利要求16的细胞，其是造血细胞、肾细胞、神经元细胞、肺细胞、肝细胞、脾细胞、心脏细胞、肿瘤细胞或胚胎干细胞。

18.包含可操作性连接于miRNA靶序列的转基因的权利要求1-10的任一项的载体或权利要求14的颗粒或权利要求15的药物组合物在预防或减少包含相应miRNA的细胞中的转基因表达中的用途。