[发明专利]口服施用的短干扰核糖核酸（siRNA）

权利要求书

1.短干扰核糖核酸，siRNA，所述siRNA的两个末端是平端的且所述 siRNA包含两条单独的RNA链，它们在至少15个核苷酸上是互补的，其 中每条链有49个核苷酸或更少的核苷酸，其中所述siRNA每条链的3’-末 端前两个碱基配对核苷酸均是2’-甲氧基乙基核糖核苷酸残基，并且至少一 条链的3’-末端包含经3’碳连接至3’末端的化学部分，其中所述化学部分为

2.权利要求1的siRNA，其中每条链的总长度是19个核苷酸。

3.根据权利要求1的siRNA，其具有在标准血清试验中高于具有相同 核苷酸序列的未修饰siRNA的稳定性。

4.权利要求1的siRNA，其具有在标准肠道灌洗试验中高于具有相同 核苷酸序列的未修饰siRNA的稳定性。

5.根据权利要求1的siRNA，其具有与相同核苷酸序列的未修饰 siRNA相比提高的口服生物利用率。

6.药物组合物，其包含根据权利要求1-5中任一项的siRNA。

7.根据权利要求1-5中任一项的siRNA在制备药物中的用途。

8.根据权利要求7的用途，其中siRNA所靶向的基因表达于内皮细胞。