[发明专利]使用补体因子D抑制剂治疗老年性黄斑变性

权利要求书

1.一种在由于补体家族基因中存在风险变体而患有老年性黄斑变性 (AMD)或有风险罹患AMD的患者中抑制与AMD有关的视敏度丧失的方 法，所述方法包括以下步骤：

a)在所述患者中鉴别所述风险变体，方法是：

i)从所述患者获取组织样品；

ii)分析所述组织样品中的风险变体，其中存在风险变体表明患 者罹患AMD的风险升高或者从干性AMD发展为湿性AMD 的风险升高；

b)向以上步骤(a)中确定存在风险变体的患者施用治疗有效量的含有 补体因子D抑制剂的组合物。

2.权利要求1的方法，其中补体因子D抑制剂是BCX-1470。

3.权利要求1的方法，其中其中补体因子D抑制剂在组合物中的量是 0.01至10重量％。

4.权利要求1的方法，其中所述风险变体是补体因子H基因中的 Y402H多态性。

5.权利要求1的方法，其中所述组合物的施用方法选自口服、眼部外 用、玻璃体内注射、眼周施用、巩膜旁施用、球后施用、筋膜下施用、经 巩膜施用和通过眼内装置施用。

6.权利要求5的方法，其中所述组合物通过后部巩膜旁方式施用。

7.权利要求6的方法，其中所述组合物经玻璃体内植入的持续递送装 置施用。

8.一种眼用组合物，其包含补体因子D抑制剂和可药用载体。

9.权利要求8的组合物，其中补体因子D抑制剂是BCX-1470。

10.权利要求8的组合物，其中补体因子D抑制剂在组合物中的浓度 是约0.01％至约2％(w/v)。