[发明专利]用于治疗雷特综合征和突触病症的IGF

权利要求书

1.一种治疗雷特综合征的方法，包括：

向需要这种治疗的对象施用有效量的胰岛素样生长因子1(IGF1)、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子来治疗所述对象。

2.权利要求1的方法，其中施用IGF1。

3.权利要求2的方法，其中所述IGF1是重组IGF1。

4.权利要求2或3的方法，其中所述IGF1是人IGF1。

5.权利要求2-4的方法，其中所施用的IGF1的剂量是约0.1-10mg/kg/天。

6.权利要求5的方法，其中所施用的IGF1的剂量是约0.1-2mg/kg/天。

7.权利要求1的方法，其中施用(1-3)IGF-1。

8.权利要求7的方法，其中所施用的(1-3)IGF-1的剂量是约0.1-100mg/kg/天。

9.权利要求8的方法，其中所施用的(1-3)IGF-1的剂量是约6-20mg/kg/天。

10.权利要求1的方法，其中施用(1-3)IGF-1类似物。

11.权利要求10的方法，其中所述(1-3)IGF-1类似物是Gly-Pro；Pro-Glu；(1-3)IGF-1替换类似物，其中Gly-Pro-Glu中Gly被替换为Ala、Ser、Thr或Pro中的任一个，或者其中Gly-Pro-Glu中的Pro被替换为Ala、Ser、Thr或Gly中的任一个，或者其中Gly-Pro-Glu中的Glu被替换为Asn、Asp或Gln中的任一个；(1-3)IGF-1酰胺；硬脂酸(1-3)IGF-1；具有一个或两个D-氨基酸的(1-3)IGF-1类似物；或者具有一个或两个不可水解肽键的(1-3)IGF-1类似物。

12.权利要求1的方法，其中施用相关治疗分子。

13.权利要求12的方法，其中所述相关治疗分子是IGF-1促分泌素、生长激素或前体、生长激素促分泌素、生长激素释放肽或生长激素释放激素或类似物。

14.权利要求1-13中任一项的方法，其中所述对象是人。

15.权利要求1-14中任一项的方法，其中所述IGF1、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子经口服、静脉内、肌内、鼻内、腹膜内、皮下或鞘内施用。

16.权利要求1-15中任一项的方法，其中所述IGF1、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子在诊断出雷特综合征之后施用。

17.权利要求1-15中任一项的方法，其中所述IGF1、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子在诊断出雷特综合征之前预防性施用。

18.权利要求1-17中任一项的方法，其中所述对象没有其它需要用IGF1、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子进行治疗的症状。

19.权利要求1-18中任一项的方法，还包括首先测试所述对象中编码甲基CpG结合蛋白2(MeCP2)之基因的突变。

20.权利要求1-19中任一项的方法，还包括向所述对象施用第二治疗剂，其中所述第二治疗剂是tPA，BDNF，调节抑制的分子例如苯并二氮杂类，或者是作为神经递质激动剂、拮抗剂或类似物的分子；其中所述第二治疗剂和所述IGF1、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子以有效治疗所述对象的组合量施用。

21.权利要求1-20中任一项的方法，其中所述IGF1、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子的量可有效恢复突触功能和/或使突触成熟、巩固突触和/或调节神经元可塑性。

22.一种治疗对象中突触功能和/或成熟的障碍的方法，包括：

向需要这种治疗的对象施用有效量的胰岛素样生长因子1(IGF1)、(1-3)IGF-1、(1-3)IGF-1类似物和/或相关治疗分子来治疗所述对象。

23.权利要求22的方法，其中施用IGF1。