[发明专利]适于表达用于基因治疗的编码序列的表达载体

权利要求书

1.具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸。

2.多核苷酸，其包含具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸；以及与所述SEQ ID NO：42之多核苷酸有效连接的至少一个多核苷酸，后者选自具有SEQ ID NO：44和45之核苷酸序列的多核苷酸。

3.多核苷酸，其选自具有SEQ ID NO：46至57之核苷酸序列的多核苷酸。

4.多核苷酸，其选自具有SEQ ID NO：58至61之核苷酸序列的多核苷酸。

5.表达载体，其包含转录调控元件和与所述转录调控元件有效连接并受其控制的编码序列，其中所述转录调控元件包含：

1)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸；

2)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，以及与所述SEQID NO：42之多核苷酸有效连接的至少一个多核苷酸，后者选自具有SEQ ID NO：44和45之核苷酸序列的多核苷酸；

3)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，以及与所述SEQID NO：42之多核苷酸有效连接的至少一个多核苷酸，后者选自具有SEQ ID NO：46到57之核苷酸序列的多核苷酸；

4)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，以及与所述SEQID NO：42之多核苷酸有效连接的至少一个多核苷酸，后者选自具有SEQ ID NO：58到61之核苷酸序列的多核苷酸；

5)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，选自具有SEQID NO：44和45之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，以及选自具有SEQ ID NO：46到57之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，所述多核苷酸彼此有效连接；

6)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，选自具有SEQID NO：44和45之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，以及选自具有SEQ ID NO：58到61之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，所述多核苷酸彼此有效连接；

7)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，选自具有SEQID NO：46到57之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，以及选自具有SEQ ID NO：58到61之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，所述多核苷酸彼此有效连接；或者

8)具有SEQ ID NO：42之核苷酸序列的多核苷酸，选自具有SEQID NO：44和45之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，选自具有SEQ ID NO：46到57之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸；以及选自具有SEQ ID NO：58到61之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸，所述多核苷酸彼此有效连接。

6.表达载体，其包含转录调控元件以及与所述转录调控元件有效连接并受其控制的编码序列，所述转录调控元件包含启动子和与所述启动子有效连接的多核苷酸，所述多核苷酸选自：选自具有SEQ ID NO：46到57之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸；选自具有SEQ IDNO：58到61之核苷酸序列的多核苷酸的至少一个多核苷酸；以及与选自具有SEQ ID NO：58到61核苷酸序列之多核苷酸的至少一个多核苷酸有效连接的选自具有SEQ ID NO：46到57核苷酸序列之多核苷酸的至少一个多核苷酸。

7.权利要求5或6的表达载体，其中所述编码序列是编码肝特异性蛋白质的序列，所述蛋白质选自：白蛋白、甲胎蛋白、α-葡萄糖苷酶、α1-抗胰蛋白酶、抗凝血酶、脂蛋白、血浆铜蓝蛋白、凝血因子VII、凝血因子VIII、凝血因子IX、红细胞生成素、纤维蛋白原、葡糖脑苷脂酶、触珠蛋白、IGF-1、胰岛素、纤维蛋白溶酶原、凝血酶原和转铁蛋白。

8.权利要求5或6的表达载体，其还包含分别位于所述编码序列5′和3′端的具有SEQ ID NO：62和63之核苷酸序列的多核苷酸。