[发明专利]ITR同向排列的AAV载体构建及其应用无效
| 申请号： | 201110283145.3 | 申请日： | 2011-09-22 |
| 公开（公告）号： | CN103014064A | 公开（公告）日： | 2013-04-03 |
| 发明（设计）人： | 董小岩;田文洪;吴小兵;董哲岳 | 申请（专利权）人： | 北京五加和分子医学研究所有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N7/01;C12N5/10 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 100176 北京市经济技*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | itr 同向 排列 aav 载体 构建 及其 应用 | ||
【权利要求书】：
1.ITR同向排列的AAV载体，其技术特征在于：两个AAV2 ITR同向排列且ITR间包含一个外源基因表达框，用于外源基因的插入。
2.如权利要求1所述，该载体可用于重组AAV病毒的制备，且明显提高重组AAV病毒中scrAAV(Self complementary rAAV)的比例，scrAAV比例达到60％以上。
3.如权利要求2所述，包装获得rAAV病毒可明显提高外源基因在体内外的表达强度。
4.如权利要求1所述，外源基因表达框中的启动子可以是CMV、CAG、TTR、SV40等多种启动子，并根据不同的需要进行选择。
5.如权利要求1所述，外源基因可以是蛋白编码基因、shRNA、siRNA、miRNA等多种基因。
6.如权利要求1所述，该载体整合入细胞染色体后，病毒包装拯救过程中可产生d序列缺失的ITR。
7.如权利要求1所述，该载体可应用于以HSV1为辅助病毒的rAAV载体包装系统。
8.如权利要求1所述，该载体包含neo基因表达框，可用于筛选获得外源基因的稳定表达细胞株。
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