[发明专利]用于细胞内靶向增殖和蛋白质合成的聚阴离子多价大分子

权利要求书

1.药物组合物，其包含硫酸化聚甘油以及与所述硫酸化聚甘油共价结合的的治疗性或诊断性效应分子。

2.权利要求1的药物组合物，其为式P(OSO₃^-M⁺)_n(L-G-E)_m，P是多元醇大分子，其中数量为n的羟基被硫酸盐基团OSO₃^-M⁺取代，M是阴离子性硫酸根基团的阳离子性无机或有机反离子，E是治疗性或诊断性效应分子，L是P与E之间的连接物或间隔基团，G是用于在L与E之间进行共价连接的反应性基团，和m是1-100的数目。

3.权利要求1或2的药物组合物，其通过所述硫酸化聚甘油和治疗性或诊断性效应分子细胞内摄入到活化细胞或增殖细胞中，并通过在所述细胞中抑制NF-κB和/或AP-1和/或抑制TGF-β合成，来治疗疾病。

4.结合物，其包含硫酸化聚甘油和与所述硫酸化聚甘油共价结合的治疗性或诊断性效应分子。

5.权利要求4的结合物，其为式P(OSO₃^-M⁺)_n(L-G-E)_m，P是多元醇大分子，其中数量为n的羟基被硫酸盐基团OSO₃^-M⁺取代，M是阴离子性硫酸根基团的阳离子性无机或有机反离子，E是治疗性或诊断性效应分子，L是P与E之间的连接物或间隔基团，G是用于在L与E之间进行共价连接的反应性基团，和m是1-100的数目。

6.权利要求4或5的结合物，其为式P(OSO₃^-M⁺)_n(L-G-E)_m，其中数量为n的羟基被硫酸盐基团OSO₃^-M⁺取代，且n是大于10的数目。

7.权利要求4至6的结合物，其中所述效应分子占所述结合物的小于50重量%，并且所述结合物在水中的溶解度在100mg/mL以上。

8.权利要求4至7的结合物，其包含硫酸化聚甘油以及与所述硫酸化聚甘油共价结合的治疗性或诊断性效应分子以通过细胞内摄入到活化细胞或增殖细胞中并通过在所述细胞中抑制NF-κB和/或AP-1和/或抑制TGF-β合成来治疗疾病。

9.权利要求4至8的结合物，其包含硫酸化聚甘油以及与所述硫酸化聚甘油共价结合的治疗性或诊断性效应分子以治疗选自癌症、炎症、自体免疫疾病和纤维化的疾病。

10.权利要求4至9的结合物，其包含硫酸化聚甘油以及与所述硫酸化聚甘油共价结合的治疗性或诊断性效应分子以按照权利要求3或4来治疗疾病，其中以每次给药1mg/kg至1000mg/kg的剂量进行多次治疗。