[发明专利]使用PTEN-Long前导序列进行分子的跨膜递送

权利要求书

1.一种组合物，其包含：（i）肽，包含SEQ ID NO:1中所述序列的连续氨基酸残基22-173，或SEQ ID NO:1的氨基酸残基22-173的一部分，用于穿过生物膜而运送货物分子，和（ii）所述货物分子，其中所述货物分子不是包含具有SEQ ID NO:4中所述序列的氨基酸残基的肽。

2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述肽共价地连接到所述货物分子上。

3.根据权利要求2所述的组合物，其中所述肽通过二硫键共价地连接到所述货物分子上。

4.根据权利要求1所述的组合物，其中所述肽非共价地连接到所述货物分子上。

5.根据权利要求1所述的组合物，其中所述货物分子是肽、多肽、蛋白质、纳米颗粒、脂质体、噬菌体、病毒载体、质粒DNA、核酸、肽核酸或吗啉代化合物。

6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是肽、多肽或蛋白质并且其中用于运送所述货物分子的所述肽通过肽键共价地连接到所述货物分子上。

7.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是核酸并且是DNA。

8.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是核酸并且是RNA。

9.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是核酸并且是siRNA或反义寡核苷酸。

10.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是核酸并且编码人类p53蛋白。

11.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是蛋白质并且是人类p53蛋白。

12.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是核酸并且编码肿瘤抑制蛋白。

13.根据权利要求12所述的组合物，其中所述肿瘤抑制蛋白从p16、ARF、VHL、SMAD4、ARID1A、BAF180、BRCA1、BRCA2、RB和LKB1组成的组中选择。

14.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是蛋白质并且是肿瘤抑制蛋白。

15.根据权利要求14所述的组合物，其中所述肿瘤抑制蛋白从p16、ARF、VHL、SMAD4、ARID1A、BAF180、BRCA1、BRCA2、RB和LKB1组成的组中选择。

16.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是蛋白质并且是酶。

17.根据权利要求16所述的方法，其中所述酶是代谢酶。

18.根据权利要求5所述的组合物，其中所述货物分子是多肽或蛋白质并且是抗原。

19.根据权利要求1所述的组合物，其中所述货物分子是肉毒杆菌毒素或其片段。

20.根据权利要求1所述的组合物，其中所述货物分子是诊断剂。

21.根据权利要求20所述的组合物，其中所述诊断剂是不透辐射的造影剂、顺磁性造影剂、超顺磁性造影剂、荧光团或计算机断层摄影术造影剂。

22.根据权利要求1所述的组合物，其中所述货物分子是治疗剂。

23.根据权利要求1所述的组合物，其中所述治疗剂是生物活性小分子。

24.根据权利要求1所述的组合物，其中所述治疗剂是细胞毒性分子或化学治疗剂或放射治疗剂。

25.根据权利要求1所述的组合物，其中所述货物分子通过聚合连接子而连接到用于运送的所述肽上。

26.根据权利要求25所述的组合物，其中所述聚合连接子是聚乙二醇。

27.根据权利要求26所述的组合物，其中所述货物分子是核酸。

28.根据权利要求6所述的组合物，其中所述货物分子是蛋白质并且具有高达160kDa的分子量。

29.根据权利要求1所述的组合物，其中所述肽是经过衍生化，所述肽包含具有SEQID NO:1中所述序列的连续氨基酸残基，用于穿过生物膜而运送货物分子。