[发明专利]治疗基于毒性转录物的表达的疾病中使用的化合物

权利要求书

1.包含具有式I的六肽的化合物、其药学上可接受的盐、衍生物或立体异构体：

A-B-C-D-E-F

(I)

其中：

A可以是氨基酸c或p中的任一个，

B可以是氨基酸p或q中的任一个，

C是氨基酸y，

D可以是氨基酸a或t中的任一个，

E可以是氨基酸q或w中的任一个，和

F是氨基酸e。

2.根据权利要求1所述的化合物，选自下组：SEQ ID NO:1至SEQ IDNO:19。

3.根据权利要求1或2所述的化合物，所述化合物由具有序列SEQ IDNO:10的六肽组成。

4.根据权利要求1或2所述的化合物，所述化合物由选自以下的六肽组成：SEQ ID NO:5、SEQ ID NO:11、SEQ ID NO:12和SEQ ID NO:15。

5.根据权利要求1至4所述的化合物，特征在于形成式I的部分的氨基酸是L-氨基酸、D-氨基酸或其混合物。

6.根据前述权利要求中的任一项所述的化合物，所述化合物包含处于直接或逆-反构型的具有式I的六肽。

7.根据前述权利要求中的任一项所述的化合物，用作药物。

8.根据权利要求1至6中的任一项所述的化合物，所述化合物用于预防和/或治疗病因学是基于包含CUG、CCUG、CGG、CAG和AAG重复的毒性转录物的存在的疾病，所述疾病包括在由以下形成的组中：DM1、SCA8、DM2、FXTAS、HD和FA。

9.至少一种根据权利要求1至6的化合物用于制备药物组合物的用途，所述药物组合物设计为用于预防和/或治疗病因学是基于包含CUG、CCUG、CGG、CAG和AAG重复的毒性转录物的存在的疾病，所述疾病包括在由以下形成的组中：DM1、SCA8、DM2、FXTAS、HD和FA。

10.包含至少一种根据权利要求1至6的化合物的药物组合物。

11.用于预防和/或治疗病因学是基于包含CUG、CCUG、CGG、CAG和AAG重复的毒性转录物的存在的疾病的方法，所述疾病包括在由以下形成的组中：DM1、SCA8、DM2、FXTAS、HD和FA，所述方法包含向患者施用治疗有效量的至少一种根据权利要求1至6的化合物、或根据权利要求10的组合物。