[发明专利]使用来那度胺和阿扎胞苷的组合疗法治疗骨髓增生异常综合症的方法

权利要求书

1.一种治疗骨髓增生异常综合症的方法，其包括向患有骨髓增生异常综合症的患者施用治疗有效量的5-氮胞苷和治疗有效量3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢-异吲哚-2-基)-哌啶-2,6-二酮或其可药用盐。

2.权利要求1的方法，其中所述骨髓增生异常综合症为难治性贫血、具有环形铁粒幼红细胞的难治性贫血、具有过量母细胞的难治性贫血、具有过量转化中母细胞的难治性贫血或慢性粒单核细胞性白血病。

3.权利要求1的方法，其中所述骨髓增生异常综合症属于国际预后评分系统(IPSS)确定的中等-2或高风险等级。

4.权利要求1的方法，其进一步包括向患者施用治疗有效量的至少一种另外的活性剂。

5.权利要求4的方法，其中所述另外的活性剂能够改善血细胞生成。

6.权利要求4的方法，其中所述另外的活性剂为细胞因子、造血生长因子、抗癌剂、抗生素、蛋白酶体抑制剂或免疫抑制剂。

7.权利要求4的方法，其中所述另外的活性剂为吉妥珠单抗奥佐米星、依那西普、伊马替尼、抗-TNF-α抗体、英夫利昔单抗、G-CSF、GM-CSF、EPO、托泊替康、己酮可可碱、环丙沙星、依立替康、长春碱、地塞米松、IL2、IL8、IL18、Ara-C、长春瑞滨、异维A酸、13-顺式视黄酸或其药理学活性突变体或衍生物。.

8.权利要求1的方法，其中所述患者具有Del5q31-33异常。

9.权利要求1的方法，其中所述骨髓增生异常综合症是原发性的或继发性的。

10.权利要求1的方法，其中皮下、静脉内或口服施用5-氮胞苷。

11.权利要求1的方法，其中口服施用3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢异吲哚-2-基)-哌啶-2,6-二酮。

12.权利要求1的方法，其中皮下施用约25mg/m²/天至约75mg/m²/天的量的5-氮胞苷，每28天中施用1-7天。

13.权利要求1的方法，其中皮下施用约25mg/m²/天至约75mg/m²/天的量的5-氮胞苷，每28天中施用1-5天。

14.权利要求1的方法，其中口服施用120mg/天的量的5-氮胞苷，每28天施用1-7天。

15.权利要求1的方法，其中周期性施用约5mg至约25mg/天的量的3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢-异吲哚-2-基)-哌啶-2,6-二酮，接着停药一段时间。

16.权利要求1的方法，其中口服施用约10mg/天的量的3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢-异吲哚-2-基)-哌啶-2,6-二酮，每28天中施用21天，接着停药7天。

17.权利要求12、13或14的方法，其中口服施用约5mg至约25mg/天的量的3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢-异吲哚-2-基)-哌啶-2,6-二酮，每28天中施用21天，接着停药7天。

18.一种提高患有较高风险骨髓增生异常综合症的患者的存活率的方法，其包括向患有高风险骨髓增生异常综合症的患者施用治疗有效量的5-氮胞苷和治疗有效量的3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢-异吲哚-2-基)-哌啶-2,6-二酮或其可药用盐。

19.权利要求18的方法，其中较高风险的骨髓增生异常综合症为国际预后评分系统(IPSS)中的中等-2或高风险，或者具有过量母细胞的难治性贫血、具有过量转化中母细胞的难治性贫血或具有10-29%髓母细胞的慢性粒单核细胞性白血病。

20.权利要求18的方法，其中皮下、静脉内或口服施用5-氮胞苷。

21.权利要求18的方法，其中口服施用3-(4-氨基-1-氧代-1,3-二氢异吲哚-2-基))-哌啶-2,6-二酮。

22.权利要求18的方法，其中皮下施用约25mg/m²/天至约75mg/m²/天的量的5-氮胞苷，每28天中施用1-7天。