[发明专利]用于治疗的靶向神经肌肉接头

权利要求书

1.组合物，其含有与治疗剂偶联的神经肌肉接头靶向肽。

2.权利要求1的组合物，其中神经肌肉接头靶向肽包含层粘连蛋白肽、人免疫缺陷病毒的核壳锌指结构域、狂犬病病毒糖蛋白肽、α-银环蛇毒素肽、聚集蛋白肽、特异性结合乙酰胆碱酯酶的单链抗体肽和特异性结合乙酰胆碱受体的单链抗体肽。

3.权利要求1的组合物，其中神经肌肉接头靶向肽包含选自SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：4、SEQ ID NO：6、SEQ ID NO：7、SEQ ID NO：8和SEQ ID NO ID NO：9的氨基酸序列。

4.权利要求1的组合物，其中治疗剂选自补体抑制剂、乙酰胆碱酯酶抑制剂、营养剂和麻痹剂。

5.权利要求1的组合物，其中补体抑制剂是衰变加速因子、rEV、rEV576、膜辅助因子蛋白、compstatin、compstatin衍生物、POT-4、C1抑制剂、C4b结合蛋白、因子H、补体受体Ig、CD59、簇蛋白、C3-抑制剂、肽2J、人β-防卫素2、CRIT-H17、Ac-SHLGLAR-H、Ac-RLLLAR-H、C1s-INH-248、S-蛋白、Crry、circumin、W-54011、NDT9520492、NGD2000-1、CP-447,697、NDT9513727、SB290157、SB290157(A)、SB290157(B)、BCX1470、PMX53、PMX205、C089和JPE1375。

6.权利要求1的组合物，其还包含接头。

7.权利要求6的组合物，其中接头选自谷氨酰胺-丝氨酸接头、SEQ ID NO：19、SEQ ID NO：20、SEQ ID NO：21、SEQ ID NO：22、SEQ ID NO：23、SEQ ID NO：24、SEQ ID NO：25、SEQ ID NO：26、SEQ ID NO：27、SEQ ID NO：28、SEQ ID NO：29、SEQ ID NO：30、SEQ ID NO：31、SEQ ID NO：32和SEQ ID NO ID NO：33。

8.向神经肌肉接头递送治疗剂的方法，所述方法包括：

施用含有与治疗剂偶联的神经肌肉接头靶向肽的组合物。

9.权利要求8的方法，其中神经肌肉接头靶向肽包含氨基酸序列，所述氨基酸序列选自SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：4、SEQ ID NO：6、SEQ ID NO：7、SEQ ID NO：8和SEQ ID NO ID NO：9。

10.权利要求8的方法，其中治疗剂选自补体抑制剂、乙酰胆碱酯酶抑制剂、营养剂和麻痹剂。

11.权利要求8的方法，其中组合物还包含接头。

12.权利要求11的方法，其中接头选自谷氨酰胺-丝氨酸接头、SEQ ID NO：19、SEQ ID NO：20、SEQ ID NO：21、SEQ ID NO：22、SEQ ID NO：23、SEQ ID NO：24、SEQ ID NO：25、SEQ ID NO：26、SEQ ID NO：27、SEQ ID NO：28、SEQ ID NO：29、SEQ ID NO：30、SEQ ID NO：31、SEQ ID NO：32和SEQ ID NO ID NO：33。

13.用于在有需要的对象中治疗神经肌肉接头相关性疾病或病况的方法，所述方法包括：

向对象施用治疗有效量的含有与治疗剂偶联的神经肌肉接头靶向肽的组合物。

14.权利要求13的方法，其中神经肌肉接头相关性疾病或病况选自重症肌无力、实验获得的重症肌无力、Lambert-Eaton综合征、Miller Fischer综合征、先天性肌无力综合征、肉毒中毒和有机磷中毒。

15.权利要求13的方法，其中神经肌肉接头靶向肽包含氨基酸序列，所述氨基酸序列选自SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：4、SEQ ID NO：6、SEQ ID NO：7、SEQ ID NO：8和SEQ ID NO ID NO：9。

16.权利要求13的方法，其中治疗剂选自补体抑制剂、乙酰胆碱酯酶抑制剂、营养剂和麻痹剂。