[发明专利]治疗性硫酸化多糖、其组合物及治疗患者的方法

权利要求书

1.一种在对此治疗有需求的受试者中治疗糖萼降解相关疾病的方法，所述方法包括：

施用有效量的药物组合物，所述药物组合物包括式(I)化合物或其溶剂化物、前药、水合物、衍生物或类似物，

其中，

R₁、R₂、R₃、R₄、R₅、R₆、R₇和R₈相同或不同，

R₁～R₈中的至少一个是羟基，

R₁～R₈中的至少一个是OSO₃^-M⁺，且M选自Na、K、Li或H，

且其余残基独立选自羟基、巯基、卤素、硝基、氰基、烷基、烯基、炔基、磺酰胺基、氨基酸、氨基酸酯、氨基酸酰胺、酰基、氨基酰基、羧基、羧酸酯、羧酸、氨基甲酸酯、磺酰基、烷基磺酰基、芳基磺酰基、氨基磺酰基、卤代烷基磺酰基、硫酯、异羟肟酸、四唑基、碳水化合物、脱氧半乳聚糖、脱水山梨糖醇、糖或糖醇；并且

n是选自1～20,000的整数，包括端数，并且

其中每个残基内的手性点(*)可以是阿尔法(α)，贝塔(β)，或者在残基之间交替的α和β。

2.一种在患者中治疗糖萼相关疾病的方法，所述方法包括以下步骤：

(a)施用有效量的药物组合物，所述药物组合物包括：

(1)药物有效量的非动物来源的硫酸化多糖，或其可药用盐、水合物、溶剂化物或前药；和

(2)可药用载体，其中药物制剂的施用在患者中积极作用于所述糖萼。

3.根据权利要求2所述的方法，其中所述药物组合物是口服组合物。

4.根据权利要求3所述的方法，其中所述口服药物组合物是丸剂、胶囊或片剂的形式。

5.根据权利要求2所述的方法，其中所述糖萼相关疾病是镰状细胞性贫血。

6.根据权利要求2所述的方法，其中所述糖萼相关疾病是特征在于HbA球蛋白链缺乏或合成减少的地中海贫血综合征。

7.根据权利要求2所述的方法，其中所述硫酸化多糖是在患者中降解糖萼的酶的抑制剂。

8.一种治疗组合物，包括：

式(I)化合物或其溶剂化物、前药、水合物、衍生物或类似物，

其中，

R₁、R₂、R₃、R₄、R₅、R₆、R₇和R₈相同或不同，

R₁～R₈中的至少一个是羟基，

R₁～R₈中的至少一个是OSO₃^-M⁺，M选自Na、K、Li或H，

其余残基独立地选自羟基、巯基、卤素、硝基、氰基、烷基、烯基、炔基、磺酰胺基、氨基酸、氨基酸酯、氨基酸酰胺、酰基、氨基酰基、羧基、羧酸酯、羧酸、氨基甲酸酯、磺酰基、烷基磺酰基、芳基磺酰基、氨基磺酰基、卤代烷基磺酰基、硫酯、异羟肟酸、四唑基、碳水化合物、脱氧半乳聚糖、脱水山梨糖醇、糖或糖醇；并且

n是选自1～20,000的整数，包括端数，并且

其中每个残基的手性点(*)可以是阿尔法(α)，贝塔(β)，或者在残基之间交替的α和β。

9.根据权利要求8所述的治疗组合物，其中所述式(I)化合物是在植物、藻类、细菌或无脊椎动物有机体中天然存在的天然化合物。