[发明专利]用于递送生物治疗剂的外切体无效
| 申请号： | 201280060627.5 | 申请日： | 2012-12-07 |
| 公开（公告）号： | CN104053451A | 公开（公告）日： | 2014-09-17 |
| 发明（设计）人： | M·伍德;S·拉卡尔-利特雷顿 | 申请（专利权）人： | ISIS创新公司 |
| 主分类号： | A61K39/00 | 分类号： | A61K39/00;A61K38/00 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 赵蓉民;张全信 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 英国;GB |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 递送 生物 治疗 外切 | ||
1.一种包括外切体的组合物，其中所述外切体用外源蛋白和/或肽装载。
2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述外切体衍生自树突细胞。
3.根据权利要求1或2所述的组合物，其中所述蛋白质和/或肽用于通过疗法治疗人体或动物体的方法中。
4.根据权利要求3所述的组合物，其中所述蛋白质和/或肽用于癌症、自身免疫性疾病和/或器官或细胞移植排斥的治疗和/或预防。
5.根据前述权利要求任一项所述的组合物，其中所述外切体包括在所述外切体的表面上表达的靶向部分。
6.根据权利要求5所述的组合物，其中所述靶向部分包括与存在于待靶向的细胞上的部分结合的肽。
7.根据权利要求6所述的组合物，其中所述外切体包括外切体跨膜蛋白，其已被修饰以并入所述肽靶向部分。
8.根据权利要求7所述的组合物，其中所述外切体跨膜蛋白选自Lamp-1、Lamp-2、CD13、CD86、Flotillin、Syntaxin-3。
9.根据权利要求8所述的组合物，其中所述外切体跨膜蛋白是Lamp-2b。
10.一种包括外切体的组合物，所述外切体包含蛋白质和/或肽，其中所述外切体衍生自不成熟的树突细胞，其用于体内递送所述蛋白质和/或肽的方法中。
11.根据前述权利要求任一项所述的组合物，其中所述外源蛋白和/或肽是抗体或其片段。
12.根据权利要求11所述的组合物，其中所述抗体或其片段是单克隆抗体或其片段。
13.一种用蛋白质和/或肽装载外切体的方法，所述方法包括提供外切体的组合物，并且通过电穿孔用蛋白质和/或肽装载所述外切体。
14.根据权利要求13所述的方法，其中所述电穿孔在20v/cm至100v/cm之间的电压下进行。
15.根据权利要求13所述的方法，其中所述电穿孔在200mV的电压下进行。
16.一种用蛋白质和/或肽装载外切体的方法，所述方法包括提供外切体的组合物并且通过使用阳离子脂质体转染试剂的转染用蛋白质和/或肽装载所述外切体。
17.根据权利要求13至16任一项所述的方法，其中所述蛋白质和/或肽是抗体或其片段。
18.根据权利要求17所述的方法，其中所述抗体或其片段是单克隆抗体或其片段。
19.根据权利要求13至18任一项所述的方法，其中所述外切体衍生自树突细胞。
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