[发明专利]斑马鱼造血干细胞缺陷模型的建立及应用

权利要求书

1.CCCTC结合因子下调剂的用途，用于制备构建斑马鱼造血干细胞缺陷模型的试剂，所述的CCCTC结合因子下调剂是核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示的Morpholino寡核苷酸。

2.一种制备斑马鱼造血干细胞缺陷模型的方法，其特征在于，所述方法包括：在斑马鱼中下调CCCTC结合因子的表达，从而获得斑马鱼造血干细胞缺陷模型；应用CCCTC结合因子下调剂来制备斑马鱼造血干细胞缺陷模型，所述的CCCTC结合因子下调剂是核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示的Morpholino寡核苷酸。

3.一种筛选治疗造血干细胞缺陷疾病的潜在药物的方法，其特征在于，所述方法包括：

(1)提供斑马鱼CCCTC结合因子突变型胚胎；

(2)按照受精后时间计算，从受精后5±0.5小时起，用候选药物处理(1)的胚胎；

(3)药物处理后，检测斑马鱼胚胎中runx1和/或cmyb的表达和定位；

其中，若runx1和/或cmyb表达显著提高，则所述的候选药物是治疗造血干细胞缺陷疾病的潜在药物。

4.如权利要求3所述的方法，其特征在于，步骤(2)包括：在测试组中，从受精后5±0.5小时起，用候选药物处理(1)的胚胎；和/或

步骤(3)包括：检测斑马鱼胚胎中runx1和/或cmyb的表达和定位，并与对照组比较，其中所述的对照组是不用所述候选药物处理的、同步发育的斑马鱼CCCTC结合因子突变型胚胎；

若与对照组相比，测试组runx1和/或cmyb表达显著提高，则所述的候选药物是治疗造血干细胞缺陷疾病的潜在药物。

5.如权利要求3所述的方法，其特征在于，所述的方法还包括：对获得的潜在药物进行进一步的细胞实验，以从候选药物中进一步选择和确定对于治疗造血干细胞缺陷疾病有用的物质。

6.如权利要求4所述的方法，其特征在于，所述的候选药物包括：小分子化合物、肽。