[发明专利]RPGR X染色体连锁视网膜退化的AAV介导的基因治疗在审
| 申请号： | 201380045636.1 | 申请日： | 2013-01-23 |
| 公开（公告）号： | CN105120901A | 公开（公告）日： | 2015-12-02 |
| 发明（设计）人： | W·A·贝尔特兰;G·D·阿圭里;S·G·雅各布森;A·V·西德西彦;A·S·卢温;S·L·博野;W·W·豪斯沃斯;W-T·邓 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚大学托管会;佛罗里达大学研究基金会股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | rpgr 染色体 连锁 视网膜 退化 aav 基因治疗 | ||
1.一种预防、阻止或缓解对象中视网膜色素变性相关视力丧失的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
2.一种在有此需要的对象中预防或阻止光受体功能丧失或者提高光受体功能的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
3.一种改善有此需要的对象中光受体结构的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
4.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中外网状层(OPL)异常的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
5.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中双极细胞树突回缩的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
6.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中双极细胞功能丧失的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
7.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中以神经丝过表达为特征的轴突损伤的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
8.一种在具有X染色体连锁视网膜色素变性(XLRP)发展风险的对象中预防该疾病的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
9.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中杆视蛋白和/或R/G锥视蛋白错误定位的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
10.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中X染色体连锁视网膜色素变性(XLRP)相关的OPL突触变化、双极细胞异常或内视网膜异常的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常
RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
11.一种预防、阻止或缓解有此需要的对象中X染色体连锁形式的视网膜色素变性(XLRP)相关的ONL厚度变化的方法，所述方法包括给予所述对象有效浓度的组合物，所述组合物包含携带编码正常RPGR基因的核酸序列或其片段的重组腺相关病毒(AAV)以及药学上可接受的运载体，所述核酸序列或其片段处于在所述对象的光受体细胞中表达所述基因产物的调节序列的控制下。
12.如权利要求1-11中任一项所述的方法，所述组合物通过视网膜下注射给予。
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