[发明专利]治疗肝脏疾病或病状的用途和方法

权利要求书

1.一种用于靶向治疗一种或多种肝脏病状的方法，包括对有此需要的人类患者口服施用治疗有效量的至少一种联脒类似物或其医药上可接受的盐的步骤；其中所述肝脏病状为肝癌、肝转移、高胆固醇、酒精性肝病、肝硬化、囊肿、脂肪肝病(NAFLD)、纤维变性、黄疸、原发性硬化性胆管炎(PSC)、血色沉着病、原发性胆汁性肝硬化或α-1抗胰蛋白酶缺乏。

2.如权利要求1的方法，其中，相对于在其它组织或器官中的水平，所述联脒的水平在肝脏中增加。

3.如权利要求1或2的方法，其中所述联脒为戊烷脒。

4.如权利要求1或2的方法，其中所述联脒为癸烷脒。

5.如权利要求1或2的方法，其中所述联脒为戊烷脒双(2-羟基乙烷磺酸盐)、戊烷脒羟乙基磺酸盐、戊烷脒盐酸盐或戊烷脒甲苯磺酸盐。

6.如权利要求1或2的方法，其中所述联脒为戊烷脒羟乙基磺酸盐。

7.如权利要求1-6中任一项的方法，其中所述联脒以约1mg-约3000mg的剂量至少每日施用一次。

8.如权利要求1-6中任一项的方法，其中所述联脒以约1mg-约2000mg的剂量至少每日施用一次。

9.如权利要求1-6中任一项的方法，其中所述联脒以约50mg-约700mg的剂量至少每日施用一次。

10.如权利要求1-9中任一项的方法，其中所述联脒连续施用超过15天。

11.如权利要求1-9中任一项的方法，其中所述联脒连续施用超过60天。

12.如权利要求1-9中任一项的方法，其中所述联脒连续施用超过120天。

13.如权利要求1-9中任一项的方法，其中所述联脒连续施用超过365天。

14.如权利要求1-13中任一项的方法，其中所述联脒作为固体剂型口服施用。

15.如权利要求1-13中任一项的方法，其中所述联脒作为瞬时释放固体剂型口服施用。

16.如权利要求1-15中任一项的方法，其中，相对于肠胃外施用的等效联脒剂量，所述治疗产生降低的毒性。

17.如权利要求1-15中任一项的方法，其中，相对于肠胃外施用的等效联脒剂量，所述治疗产生降低的肾、心脏或胰腺毒性。

18.如权利要求16或17的方法，其中所述等效联脒剂量静脉内施用。

19.如权利要求1-18中任一项的方法，其中所述肝癌为肝内胆管癌或肝细胞癌。

20.如权利要求1-18中任一项的方法，其中所述肝转移为肝主导性癌症转移或肝局限性癌症转移。

21.如权利要求1-18中任一项的方法，其中所述肝转移为肝主导性结肠直肠癌转移。

22.如权利要求1-21中任一项的方法，其中所述联脒与标准化学疗法组合施用。

23.如权利要求1-21中任一项的方法，其中所述联脒与顺铂(cisplatin)、奥沙利铂(oxaliplatin)、丝裂霉素C(mitomycin C)、美法仑(melphalan)、卡莫司汀(carmustine)、阿霉素(adriamycin)、太平洋紫杉醇(paclitaxel)、多烯紫杉醇(docetaxel)、5-氟尿嘧啶(5-fluorouracil)、贝伐单抗(bevacizumab)、西妥昔单抗(cetuximab)、卡培他滨(capecitabine)、亚叶酸(folinic acid)(也称作甲酰四氢叶酸(leucovorin))、电离辐射、博来霉素(bleomycin)、卡铂(carboplatin)、依立替康(irinotocan)和/或吉西他宾(gemcitabine)组合施用。

24.如权利要求1-21中任一项的方法，其中另外的试剂为卡铂或吉西他宾。

25.如权利要求1-18中任一项的方法，其中所述肝脏病状为酒精性肝病。

26.如权利要求1-18中任一项的方法，其中所述肝脏病状为急性酒精性肝炎)。