[发明专利]RNA-引导的人类基因组工程化在审
| 申请号： | 201380073208.X | 申请日： | 2013-12-16 |
| 公开（公告）号： | CN105121641A | 公开（公告）日： | 2015-12-02 |
| 发明（设计）人： | 乔治·M·丘奇;普拉尚特·马利;杨璐菡 | 申请（专利权）人： | 哈佛大学校长及研究员协会 |
| 主分类号： | C12N15/00 | 分类号： | C12N15/00 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 张英;宫传芝 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | rna 引导 人类基因组 工程 | ||
1.一种改变真核细胞的方法，包括
用编码与所述真核细胞的基因组DNA互补的RNA的核酸转染所述真核细胞，
用编码与所述RNA相互作用并且以位点特异性方式切割所述基因组DNA的酶的核酸转染所述真核细胞，
其中，所述细胞表达所述RNA和所述酶，所述RNA结合于互补的基因组DNA并且所述酶以位点特异性方式切割所述基因组DNA。
2.根据权利要求1所述的方法，其中，所述酶是Cas9。
3.根据权利要求1所述的方法，其中，所述真核细胞是酵母细胞、植物细胞或哺乳动物细胞。
4.根据权利要求1所述的方法，其中，所述RNA包括约10个至约250个之间的核苷酸。
5.根据权利要求1所述的方法，其中，所述RNA包括约20个至约100个之间的核苷酸。
6.一种改变人类细胞的方法，包括
用编码与真核细胞的基因组DNA互补的RNA的核酸转染所述人类细胞，
用编码与所述RNA相互作用并且以位点特异性方式切割所述基因组DNA的酶的核酸转染所述人类细胞，
其中，所述人类细胞表达所述RNA和所述酶，所述RNA结合于互补的基因组DNA并且所述酶以位点特异性方式切割所述基因组DNA。
7.根据权利要求6所述的方法，其中，所述酶是Cas9。
8.根据权利要求6所述的方法，其中，所述RNA包括约10个至约250个之间的核苷酸。
9.根据权利要求6所述的方法，其中，所述RNA包括约20个至约100个之间的核苷酸。
10.一种在多个基因组DNA位点处改变真核细胞的方法，包括
用编码与所述真核细胞的基因组DNA上的不同位点互补的RNA的多个核酸转染所述真核细胞，
用编码与所述RNA相互作用并且以位点特异性方式切割所述基因组DNA的酶的核酸转染所述真核细胞，
其中，所述细胞表达所述RNA和所述酶，所述RNA结合于互补的基因组DNA并且所述酶以位点特异性方式切割所述基因组DNA。
11.根据权利要求10所述的方法，其中，所述酶是Cas9。
12.根据权利要求10所述的方法，其中，所述真核细胞是酵母细胞、植物细胞或哺乳动物细胞。
13.根据权利要求10所述的方法，其中，所述RNA包括约10个至约250个之间的核苷酸。
14.根据权利要求10所述的方法，其中，所述RNA包括约20个至约100个之间的核苷酸。
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