[发明专利]一种脊髓性肌萎缩症SMN基因的敲除方法及细胞模型有效
| 申请号： | 201410120625.1 | 申请日： | 2014-03-27 |
| 公开（公告）号： | CN103911346A | 公开（公告）日： | 2014-07-09 |
| 发明（设计）人： | 陈实;姜东旭;黎寒 | 申请（专利权）人： | 江苏雄鸣医药科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N15/85 |
| 代理公司： | 南京经纬专利商标代理有限公司 32200 | 代理人： | 李纪昌;曹翠珍 |
| 地址： | 226300 江*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 脊髓 萎缩 smn 基因 方法 细胞 模型 | ||
1.一种脊髓性肌萎缩症的细胞模型，其特征在于：是指SMN1基因纯合缺失、SMN2基因杂合缺失的哺乳动物细胞。
2.一种用于SMN基因敲除的表达锌指核酸酶的质粒载体，其特征在于：是指分别插入有如SEQ ID NO.2和SEQ ID NO.3所示碱基序列的质粒。
3.根据权利要求2所述的用于SMN基因敲除的表达锌指核酸酶的质粒载体，其特征在于：所述的质粒是指pAVX。
4.权利要求2或3所述的质粒载体在哺乳动物细胞中表达出的锌指核酸酶。
5.一种基于权利要求2或3所述的质粒载体的SMN基因敲除方法，其特征在于，包括如下步骤：将上述质粒载体转染哺乳动物细胞中，对SMN基因进行PCR扩增，再对扩增产物测序检测SMN基因发生敲除的细胞。
6.根据权利要求5所述的质粒载体的SMN基因敲除方法，其特征在于：所述的哺乳动物细胞为Hela、K562、HEK293、A549、MCF-7或者LNCap中的任一种。
7.根据权利要求5所述的质粒载体的SMN基因敲除方法，其特征在于：是采用脂质体Lipofectamine2000试剂进行转染。
8.根据权利要求5所述的质粒载体的SMN基因敲除方法，其特征在于：PCR扩增中使用的引物序列如SEQ ID NO.4和SEQ ID NO.5所示。
9.权利要求5所述的SMN基因敲除方法所获得的SMN基因被敲除的SMA病理细胞模型。
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