[发明专利]用人生长激素类似物治疗小儿生长激素缺乏症

权利要求书

1.一种治疗儿科患者的人小儿生长激素缺乏症(PGHD)的方法，其包括向患有PGHD的所述儿科患者施用约0.80mg/kg至约6.3mg/kg作为治疗有效的根据体重调整的推注剂量的人生长激素-XTEN(hGH-XTEN)融合蛋白，所述人生长激素-XTEN融合蛋白包含与SEQIDNO:1具有至少约90％序列同一性的氨基酸序列。

2.如权利要求1所述的方法，其中所述推注剂量是每周、每两周、每半个月、每三周或每月施用。

3.如权利要求2所述的方法，其中所述推注剂量每月施用。

4.如权利要求2所述的方法，其中所述推注剂量每两周或每半个月施用。

5.如权利要求1至4中任一项所述的方法，其中所述推注剂量是皮下施用的。

6.如权利要求1至5中任一项所述的方法，其中所述方法可在儿科患者体内有效实现等于7cm/年至12cm/年的身高增长速度。

7.如权利要求1至5中任一项所述的方法，其中所述方法可在儿科患者体内有效实现等于8cm/年至11cm/年的身高增长速度。

8.如权利要求6或7所述的方法，其中所述身高增长速度是在所述儿科患者中给药至少3个月、至少6个月或至少12个月之后实现的。

9.如权利要求6或7所述的方法，其中所实现的身高增长速度是第一年身高增长速度。

10.如权利要求1至5中任一项所述的方法，其中所述方法在儿科患者中实现的身高增长速度不亚于同一时期内使用未连接至XTEN的hGH的每日注射所实现的身高增长速度。

11.如权利要求6至10中任一项所述的方法，其中所述推注剂量选自约0.8mg/kg至约1.5mg/kg、约1.8mg/kg至约3.2mg/kg或约3.5mg/kg至约6.3mg/kg。

12.如权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述儿科患者在施用之后维持基线血清IGF-I标准差得分(SDS)的至少1.0的增加，持续至少约7天、至少约8天、至少约9天、至少约10天、至少约11天、至少约12天、至少约13天、至少约14天、至少约15天、至少约16天、至少约17天、至少约18天、至少约19天、至少约20天、至少约21天、至少约22天、至少约23天、至少约24天、至少约25天、至少约26天、至少约27天、至少约28天、至少约29天、至少约30天或至少约1个月。

13.如权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述儿科患者在施用之后维持基线血清IGF-I标准差得分(SDS)的至少1.0的增加，持续至少约14天、至少约21天或至少约30天。

14.如权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述儿科患者在施用之后维持基线血清IGF-I标准差得分(SDS)的至少1.0的增加，持续至少约14天或至少约30天。

15.如权利要求1至11中任一项所述的方法，其中所述儿科患者在施用之后具有在约-2.0与约2.0之间的血清IGF-I标准差得分(SDS)。

16.如权利要求15所述的方法，其中所述IGF-ISDS选自由大于约-1.5至约2.0、大于约-1.0至约2.0、大于约-0.5至约2.0、大于约0至约2.0、大于约0.5至约2.0、大于约1.0至约2.0以及大于约1.5至约2.0组成的组。

17.如权利要求15所述的方法，其中所述IGF-ISDS选自由大于约-1.0至约2.0、大于约0至约2.0以及大于约1.0至约2.0组成的组。

18.如权利要求15所述的方法，其中所述儿科患者在施用所述推注剂量之后表现出所述血清IGF-ISDS，其中所述施用是每周、每两周、每半个月、每三周或每月进行的。

19.如权利要求15所述的方法，其中所述儿科患者在施用所述推注剂量之后表现出所述血清IGF-ISDS，其中所述施用是每半个月或每月进行的。

20.如权利要求12至19中任一项所述的方法，其中所述儿科患者在施用至少一个第二或第三或第四推注剂量之后表现出所述血清IGF-ISDS。