[发明专利]预防或治疗巴斯综合征的方法和组合物

权利要求书

1.一种治疗或预防在有此需要的受试者中的巴斯综合征的方法，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效量的肽D-Arg-2′6′-Dmt-Lys-Phe-NH₂或其药学上可接受的盐。

2.根据权利要求1所述的方法，其中，与正常对照受试者相比较，所述受试者表现出降低的TAZ1表达水平。

3.根据权利要求1至2中任一项所述的方法，其中，每天施用所述肽，持续6周或更久。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的方法，其中，每天施用所述肽，持续12周或更久。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的方法，其中，所述受试者已经被诊断为具有巴斯综合征。

6.根据权利要求5所述的方法，其中，所述巴斯综合征包括心肌病、骨骼肌异常、中性粒细胞减少、发育迟缓、弱肌张力、在尿和血液中有机酸的水平增加和频繁细菌感染中的一种或多种。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的方法，其中，所述受试者为人类。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的方法，其中，经口服、局部、全身、静脉内、皮下、腹膜内或肌肉内施用所述肽。

9.根据权利要求1至8中任一项所述的方法，还包括对所述受试者单独、依次或同时地施用心血管剂。

10.根据权利要求9所述的方法，其中，所述心血管剂选自由抗心律不整剂、血管扩张剂、抗心绞痛剂、皮质类固醇、强心苷、利尿剂、镇静剂、血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂、血管紧张素II拮抗剂、溶栓剂、钙通道阻断剂、血栓烷受体拮抗剂、自由基清除剂、抗血小板药物、β-肾上腺素受体阻断药物、α-受体阻断药物、交感神经抑制剂、洋地黄制剂、强心药和抗高血脂药物构成的组。

11.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中，所述药学上可接受的盐包括乙酸盐或三氟乙酸盐。

12.一种增加在有此需要的哺乳动物受试者中的TAZ1表达的方法，所述方法包括：向所述受试者施用治疗有效量的肽D-Arg-2′6′-Dmt-Lys-Phe-NH₂或其药学上可接受的盐。

13.根据权利要求12所述的方法，其中，在所述受试者中的TAZ1表达是正常对照受试者中的TAZ1表达水平的约二分之一至五分之一。

14.根据权利要求12至13中任一项所述的方法，其中，每天施用所述肽，持续6周或更久。

15.根据权利要求12至14中任一项所述的方法，其中，每天施用所述肽，持续12周或更久。

16.根据权利要求12至15中任一项所述的方法，其中，所述受试者已经被诊断为具有巴斯综合征或疑似具有巴斯综合征或处于具有巴斯综合征的危险之中。

17.根据权利要求16所述的方法，其中，所述巴斯综合征包括心肌病、骨骼肌异常、中性粒细胞减少、发育迟缓、弱肌张力、在尿和血液中有机酸的水平增加和频繁细菌感染中的一种或多种。

18.根据权利要求12至17中任一项所述的方法，其中，所述受试者为人类。

19.根据权利要求12至18中任一项所述的方法，其中，经口服、局部、全身、静脉内、皮下、腹膜内或肌肉内施用所述肽。

20.根据权利要求12至19中任一项所述的方法，还包括对所述受试者单独、依次或同时地施用心血管剂。

21.根据权利要求20所述的方法，其中，所述心血管剂选自由抗心律不整剂、血管扩张剂、抗心绞痛剂、皮质类固醇、强心苷、利尿剂、镇静剂、血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂、血管紧张素II拮抗剂、溶栓剂、钙通道阻断剂、血栓烷受体拮抗剂、自由基清除剂、抗血小板药物、β-肾上腺素受体阻断药物、α-受体阻断药物、交感神经抑制剂、洋地黄制剂、强心药和抗高血脂药物构成的组。

22.根据权利要求12至22中任一项所述的方法，其中，所述药学上可接受的盐包括乙酸盐或三氟乙酸盐。