[发明专利]骨选择性成骨性氧固醇-骨靶向剂在审
| 申请号： | 201480032164.0 | 申请日： | 2014-05-02 |
| 公开（公告）号： | CN105263500A | 公开（公告）日： | 2016-01-20 |
| 发明（设计）人： | F.帕拉米;F.斯塔彭贝克 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | A61K31/575 | 分类号： | A61K31/575 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 曹立莉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 选择性 成骨性氧 固醇 靶向 | ||
1.一种下式化合物：
其中R1、R2和R3独立地选自由以下组成的组：氢、
其中R4是
其中R1、R2和R3中的至少一个不是氢，并且
其中当R1和R3是氢时，那么R2不是
2.如权利要求1所述的化合物，其中R3是氢。
3.如权利要求1所述的化合物，其中R2是氢，并且R3是氢。
4.如权利要求1所述的化合物，其中R1是氢，并且R3是氢。
5.如权利要求1所述的化合物，其中R3是氢，并且R1不是氢，并且R2不是氢。
6.如权利要求1所述的化合物，其中R3是氢，并且R1和R2各自是
7.如权利要求1所述的化合物，其中R3是氢，并且R1和R2各自是
8.如权利要求1所述的化合物，其中R3是氢，并且R1和R2各自是
9.如权利要求1所述的化合物，其中R1、R2和R3各自是
10.如权利要求1所述的化合物，其中R1、R2和R3各自是
11.如权利要求1所述的化合物，其中R1、R2和R3各自是
12.如权利要求1所述的化合物，其选自由以下组成的组：
13.一种药物组合物，其包含权利要求1的化合物以及药学上可接受的载体或稀释剂。
14.一种用于治疗罹患骨病症的受试者(人或动物)的方法，其包括向所述受试者施用有效量的权利要求1所述的化合物。
15.如权利要求14所述的方法，其中施用所述化合物以实现向所述受试者局部化递送。
16.如权利要求14所述的方法，其中施用所述化合物以实现向所述受试者全身性递送。
17.如权利要求14所述的方法，其中所述骨病症选自由骨折、骨质疏松和骨量減少组成的组。
18.一种用于治疗罹患骨病症的受试者(人或动物)的方法，其包括使成骨细胞祖细胞与有效量的权利要求1所述的化合物接触。
19.如权利要求18所述的方法，其中使所述成骨细胞祖细胞与所述化合物体外接触。
20.一种用于治疗罹患骨病症的受试者(人或动物)的方法，其包括向所述受试者施用权利要求18所述的经接触的成骨细胞祖细胞。
21.如权利要求20所述的方法，其中向所述受试者局部施用所述经接触的成骨细胞祖细胞。
22.如权利要求20所述的方法，其中向所述受试者全身施用所述经接触的成骨细胞祖细胞。
23.一种用于处理细胞的方法，其包括向所述细胞施用有效量的权利要求1所述的化合物，以刺激所述细胞中的Hedgehog信号传导路径。
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