[发明专利]索布替罗用于治疗髓鞘形成疾病

权利要求书

1.一种用于治疗患有X-连接的肾上腺脑白质营养不良或具有发展出X-连接的肾上腺脑白质营养不良的风险的受试者的方法，所述方法包括将治疗有效量的索布替罗或其药学可接受的盐施用至所述受试者。

2.一种用于治疗患有与脱髓鞘、髓鞘形成不足或髓磷脂鞘发育不全相关的疾病或病况或者具有发展出所述疾病或病况的风险的受试者的方法，所述方法包括将治疗有效量的索布替罗或其药学可接受的盐施用至所述受试者。

3.一种抑制有需要的患者中神经元脱髓鞘的方法，所述方法包括使所述神经元与索布替罗或其药学可接受的盐接触，其中所述患者患有与脱髓鞘、髓鞘形成不足或髓磷脂鞘发育不全相关的疾病或病况或者具有发展出所述疾病或病况的风险。

4.一种促进有需要的患者中神经元髓鞘形成的方法，所述方法包括使所述神经元与索布替罗或其药学可接受的盐接触，其中所述患者患有与脱髓鞘、髓鞘形成不足或髓磷脂鞘发育不全相关的疾病或病况或者具有发展出所述疾病或病况的风险。

5.如权利要求2至4中任一项所述的方法，其中所述疾病或病况是多发性硬化、脑白质营养不良、脑白质病、特发性炎症性脱髓鞘性疾病或阿尔茨海默病。

6.如权利要求5所述的方法，其中所述多发性硬化是复发-缓解型多发性硬化、原发性-进行性多发性硬化、继发性-进行性多发性硬化或进行性-复发性多发性硬化。

7.如权利要求2至4中任一项所述的方法，其中所述疾病或病况是脑桥中央髓鞘溶解症、急性散播性脑脊髓炎、Balo同心硬化、马尔堡多发性硬化、肿瘤样多发性硬化、弥漫性脱髓鞘性硬化、急性出血性白质脑炎、视神经脊髓炎、慢性脱髓鞘炎性多发性神经病、Leber遗传性视神经病、多灶性运动神经病、副蛋白血症性脱髓鞘性多发性神经病、热带痉挛性下肢轻瘫、格林-巴利综合征、幼年雷夫叙姆病、成年雷夫叙姆病1、成年雷夫叙姆病2、泽尔韦格综合征、X-连接的肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)、异染性脑白质营养不良、克拉伯病、佩-梅氏病、卡纳万病、亚历山大病、腓骨肌萎缩症、脑腱性黄瘤症、宾斯旺格氏病、伴有白质消失的脑白质病、有毒脑白质病、vanderKnaap病、渐进性多灶性脑白质病、马-毕氏病或横惯性脊髓炎。

8.如权利要求7所述的方法，其中所述格林-巴利综合征是急性炎性脱髓鞘性多发性神经病。

9.如权利要求7所述的方法，其中所述慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病是多灶性获得性脱髓鞘性感觉和运动神经病。

10.如权利要求7所述的方法，其中所述慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病由HIV感染所诱导。

11.如权利要求7所述的方法，其中所述X-连接的肾上腺脑白质营养不良是肾上腺脊髓神经病。

12.如权利要求7所述的方法，其中所述X-连接的肾上腺脑白质营养不良是艾迪生氏病。

13.如权利要求2至4中任一项所述的方法，其中所述疾病或病况是慢性轴突神经病。

14.如权利要求2至4中任一项所述方法的，其中所述疾病或病况由心室内出血、新生儿缺氧或急性缺氧性呼吸衰竭导致。

15.如权利要求2至4中任一项所述的方法，其中所述疾病或病况是脑性麻痹。

16.如权利要求1至15中任一项所述的方法，其中施用所述索布替罗或其药学可接受的盐预防或缓解所述疾病或病况的至少一个症状。

17.如权利要求16所述的方法，其中所述症状是缺乏括约肌控制、勃起功能障碍、下肢轻瘫、共济失调、肾上腺皮质机能不全、进行性神经病、感觉异常、构音障碍、吞咽困难、阵挛或其任何组合。

18.如权利要求1至17中任一项所述的方法，其中施用所述索布替罗或其药学可接受的盐预防或缓解对中枢神经系统髓鞘、末梢神经系统髓鞘、肾上腺皮质、睾丸间质细胞或其任何组合的损坏。

19.如权利要求1至18中任一项所述的方法，其中所述索布替罗或其药学可接受的盐为经口、肠道外或局部施用。

20.如权利要求19所述方法，其中所述索布替罗或其药学可接受的盐为经口施用。