[发明专利]治疗脑疾病的方法和组合物有效
| 申请号： | 201480052788.9 | 申请日： | 2014-07-20 |
| 公开（公告）号： | CN105764532B | 公开（公告）日： | 2021-08-31 |
| 发明（设计）人： | B.L.戴维森;L.特塞多尔;Y.H.陈 | 申请（专利权）人： | 衣阿华大学研究基金会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 初明明;黄希贵 |
| 地址： | 美国衣*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 疾病 方法 组合 | ||
1.包含AAV衣壳蛋白和载体的rAAV颗粒和免疫抑制剂在制备递送治疗剂至哺乳动物的中枢神经系统的药物中的用途，其中所述rAAV颗粒包含AAV衣壳蛋白和载体，所述载体包含插入在一对AAV反向末端重复序列之间的编码治疗剂的核酸，其方式有效感染接触所述哺乳动物的脑脊液(CSF)的细胞，以致所述细胞在所述哺乳动物中表达所述治疗剂，其中所述治疗剂是三肽基肽酶1，和其中所述哺乳动物是灵长类动物。
2.包含AAV衣壳蛋白和载体的rAAV颗粒和免疫抑制剂在制备治疗哺乳动物的疾病的药物中的用途，其中所述rAAV颗粒包含AAV衣壳蛋白和载体，所述载体包含插入在一对AAV反向末端重复序列之间的编码治疗剂的核酸，其方式有效感染接触所述哺乳动物的脑脊液(CSF)的细胞，其中所述细胞表达所述治疗剂以治疗所述疾病，其中所述治疗剂是编码三肽基肽酶1的治疗性核酸，其中所述疾病是晚期婴儿型蜡样色素脂褐质沉积症，和其中所述哺乳动物是灵长类动物。
3.权利要求1或2的用途，其中所述细胞表达所述治疗剂并分泌所述治疗剂进入CSF。
4.权利要求1或2的用途，其中所述细胞是室管膜、软脑膜、内皮、脑室和/或脑膜细胞。
5.权利要求1或2的用途，其中所述灵长类动物是人。
6.权利要求1或2的用途，其中rAAV颗粒被注射到脑部的1-4个位置。
7.权利要求6的用途，其中rAAV颗粒被注射到脑部的单一位置。
8.权利要求1或2的用途，其中rAAV颗粒是rAAV2、rAAV4、rAAV5和/或rAAV9颗粒。
9.权利要求8的用途，其中rAAV颗粒是rAAV2颗粒。
10.权利要求8的用途，其中rAAV颗粒是rAAV9颗粒。
11.权利要求1或2的用途，其中所述治疗剂以单一剂量给予哺乳动物的枕大池。
12.权利要求1或2的用途，其中所述免疫抑制剂是抗炎剂。
13.权利要求12的用途，其中所述抗炎剂是麦考酚酯。
14.权利要求1或2的用途，其中rAAV以1x105 -1x1016vg/ml的约1-5 ml的剂量给予。
15.权利要求1或2的用途，其中rAAV以1x107 -1x1014vg/ml的约1-3 ml的剂量给予。
16.权利要求1或2的用途，其中rAAV以1x108 -1x1013vg/ml的约1-2 ml的剂量给予。
17.权利要求1或2的用途，其中所述免疫抑制剂在rAAV颗粒之前、同时或之后给予。
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