[发明专利]纯合家族型高胆固醇血症的治疗

权利要求书

1.(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，用于治疗纯合家族型高胆固醇血症；可选地与MTP抑制剂、apoB-100合成抑制剂或PCSK9抑制剂结合。

2.根据权利要求1所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，用于单独给药。

3.根据权利要求1或2所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐是(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸L-赖氨酸二水合物。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐(当以自由酸计算时)的剂量为20-200mg/天，优选50-200mg/天。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐给药一次/天。

6.根据权利要求1和3至5中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐与MTP抑制剂结合给药。

7.根据权利要求6所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述MTP抑制剂给药一次/天。

8.根据权利要求1和3至7中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述MTP抑制剂是洛美他派或其盐、SLx-4090或JTT-130；诸如洛美他派或其盐，诸如洛美他派甲磺酸。

9.根据权利要求8所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述MTP抑制剂是洛美他派或其盐并且所述洛美他派或其盐(当以甲磺酸盐计算时)的剂量为10-100mg/天，优选20-80mg/天，更优选30-60mg/天。

10.根据权利要求1和3至9中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述MTP抑制剂是洛美他派或其盐，并且所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐和所述洛美他派或其盐以分开的剂型给药。

11.根据权利要求1和3至9中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述MTP抑制剂是洛美他派或其盐，并且所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐和所述洛美他派或其盐以单一剂型给药。

12.根据权利要求1和3至5中任一项所述的(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐，其中所述(R)-2-(4-((2-乙氧基-3-(4-(三氟甲基)苯氧基)丙基)硫)-2-甲基苯氧基)乙酸或其盐与apoB-100合成抑制剂诸如米泊美生或其盐；诸如米泊美生钠结合给药。