[发明专利]治疗或预防神经退行性病症的组合物和方法

权利要求书

1.鉴定对治疗具有受损的parkin介导的线粒体自噬的对象中与线粒体功能障碍有关的神经退行性病症有用的试剂的方法，所述方法包括：(a)使细胞与试剂接触；以及(b)检测与所述细胞中Nix介导的线粒体自噬相关的一种或多种多肽的生物活性或表达相对于未与所述试剂接触的对照细胞的增加，或者检测编码与所述细胞中Nix介导的线粒体自噬相关的多肽的一种或多种多核苷酸的表达相对于未与所述试剂接触的对照细胞的增加，其中增加Nix的生物活性或表达的试剂被鉴定为对治疗所述神经退行性病症有用，其中所述神经退行性病症是帕金森病。

2.如权利要求1所述的方法，其中增加Nix的生物活性或表达的试剂是增加Nix多肽的生物活性或表达的试剂。

3.如权利要求1或2所述的方法，其中所述细胞显示受损的Parkin相关的线粒体自噬。

4.如权利要求1-3中任一项所述的方法，其中所述细胞包含parkin和/或PINK1中的突变。

5.如权利要求1-4中任一项所述的方法，其中所述细胞分离自患有与线粒体功能障碍有关的神经退行性病症或者处于患所述神经退行性病症风险的对象。

6.如权利要求1-5中任一项所述的方法，其中所述细胞是成纤维细胞、嗅觉神经球或神经元。

7.药物组合物在制备用于治疗具有受损的parkin介导的线粒体自噬的对象中的与线粒体功能障碍有关的神经退行性病症的试剂盒中的用途，其中所述神经退行性病症是帕金森病，并且其中所述药物组合物包含：治疗有效量的增加细胞中Nix介导的线粒体自噬的试剂，其中所述试剂增加细胞中的Nix的生物活性或表达，并且其中所述试剂选自：i)Nix多肽，或Nix多肽与GABARAP-L1多肽的组合；和ii)编码Nix多肽的表达载体，或编码Nix多肽与GABARAP-L1多肽的表达载体。

8.如权利要求7所述的用途，其中所述神经退行性病症与parkin和/或PINK1中的突变相关。

9.增加细胞中Nix介导的线粒体自噬的试剂在制备用于治疗具有受损的parkin介导的线粒体自噬的对象中的与线粒体功能障碍有关的神经退行性病症的药物中的用途，其中所述神经退行性病症是帕金森病，其中所述试剂增加细胞中的Nix的生物活性或表达，并且其中所述试剂选自：i)Nix多肽，或Nix多肽与GABARAP-L1多肽的组合；和ii)编码Nix多肽的表达载体，或编码Nix多肽与GABARAP-L1多肽的表达载体。

10.如权利要求9所述的用途，其中所述神经退行性病症与parkin和/或PINK1中的突变相关。