[发明专利]一种免疫细胞治疗的双功能新型载体在审

专利信息
申请号: 201610258484.9 申请日: 2016-04-25
公开(公告)号: CN107304434A 公开(公告)日: 2017-10-31
发明(设计)人: 高博;高翔;谢胜华;孙伟;宣之胜 申请(专利权)人: 上海宇玫博生物科技有限公司
主分类号: C12N15/867 分类号: C12N15/867;C12N15/864;C12N15/869;C12N15/863;A61K35/17;A61K35/00;C12N7/00
代理公司: 暂无信息 代理人: 暂无信息
地址: 201203 上海市*** 国省代码: 上海;31
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摘要:
搜索关键词: 一种 免疫 细胞 治疗 功能 新型 载体
【权利要求书】:

1.一种免疫细胞治疗的新型双功能的载体,该载体同时可针对靶基因A的基因编辑,同时还可针对蛋白B的靶向识别。

2.一种假病毒颗粒,其特征在于,所述假病毒颗粒具有以下特征:

(a)携带外源的基因编辑sgRNA序列和靶向靶点识别的嵌合型结合域序列;

(b)可感染T细胞,并且在T细胞中敲除A基因同时表达针对B蛋白的嵌合型结合域。

3.如权利要求2所述的假病毒颗粒,其特征在于,所述的假病毒颗粒选自下组慢病毒、腺病毒、疱疹病毒、或痘病毒。

4.一种表达盒,其特征在于,所述表达盒从5’至3’依次包括以下元件:

RNA聚合酶Ⅲ启动子、sgRNA序列,RNA聚合酶Ⅱ启动子、CAR结构、2A-Cas9结构。

5.一种表达载体,其特征在于,所述的表达载体含有权利要求4所述的表达盒。

6.如权利要求5所述的表达载体,其特征在于,所述的表达载体包括质粒、病毒载体;

更佳地,所述的病毒载体包括慢病毒载体、腺病毒载体、疱疹病毒载体、痘病毒载体、或腺相关病毒载体。

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