[发明专利]用于沉默CD317的小分子干扰RNA、重组载体、药物及其应用有效

专利信息
申请号: 201610486114.0 申请日: 2016-06-28
公开(公告)号: CN107541513B 公开(公告)日: 2020-11-17
发明(设计)人: 万晓春;李欣;章桂忠 申请(专利权)人: 深圳宾德生物技术有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K48/00;A61K31/7088;A61P35/00
代理公司: 广州三环专利商标代理有限公司 44202 代理人: 郝传鑫;熊永强
地址: 518055 广东省深*** 国省代码: 广东;44
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摘要:
搜索关键词: 用于 沉默 cd317 分子 干扰 rna 重组 载体 药物 及其 应用
【权利要求书】:

1.一种小分子干扰RNA,其特征在于,所述小分子干扰RNA具有与CD317的信使RNA互补的核苷酸序列,长度为19~27bp,所述小分子干扰RNA的核苷酸序列为SEQ ID NO:13和SEQID NO:14所示核苷酸序列,所述小分子干扰RNA的3’端修饰有两个呈单链悬挂结构的脱氧核糖核苷酸。

2.一种shRNA,为具有茎环结构的单链RNA,其特征在于,所述shRNA具有如权利要求1所述的小分子干扰RNA的正义链或反义链的核苷酸序列。

3.一种编码shRNA的DNA,其特征在于,所述shRNA具有如权利要求1所述的小分子干扰RNA的正义链或反义链的核苷酸序列。

4.一种重组载体,其特征在于,所述重组载体为在病毒载体、质粒载体的重组位点插入如权利要求3所述的编码shRNA的DNA得到的重组载体。

5.一种宿主细胞,其特征在于,包括如权利要求1所述的小分子干扰RNA、如权利要求2所述的shRNA、如权利要求3所述的编码shRNA的DNA、如权利要求4所述的重组载体中的至少一种。

6.如权利要求1所述的小分子干扰RNA、如权利要求2所述的shRNA、如权利要求3所述的编码shRNA的DNA、如权利要求4所述的重组载体和如权利要求5的所述的宿主细胞中的至少一种在制备:1)调节、调整或抑制CD317基因表达的药物;2)预防和/或治疗人CD317基因过表达相关疾病的药物;3)预防和/或治疗人CD317所调控下游基因过表达、缺失相关疾病的药物中的应用。

7.一种药物组合物,其特征在于,包括如权利要求1所述的小分子干扰RNA、如权利要求2所述的shRNA、如权利要求3所述的编码shRNA的DNA、如权利要求4所述的重组载体和如权利要求5的所述的宿主细胞中的至少一种。

8.一种非治疗为目的的传递核酸分子到细胞的方法,其特征在于,包括使细胞与如权利要求1所述的小分子干扰RNA、如权利要求2所述的shRNA、如权利要求3所述的编码shRNA的DNA、如权利要求4所述的重组载体和如权利要求5的所述的宿主细胞中的至少一种接触。

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