[发明专利]阴离子通道视紫红质的组合物及其使用方法

权利要求书

1.编码可在细胞中表达的阴离子传导的通道视紫红质的视紫红质域的包含编码SEQID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 13的氨基酸序列的多核苷酸的表达载体用于制备用于使患有神经元介导病症的受试者中的细胞膜超极化的药物的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者的细胞递送所述表达载体；以及

(b) 在所述细胞中表达所述载体，其中所述表达的视紫红质使得来自所述神经元的信号沉默。

2.编码可在靶神经元中表达的阴离子传导的通道视紫红质的视紫红质域的包含编码SEQ ID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 13的氨基酸序列的多核苷酸的表达载体用于制备用于使患有神经元介导病症的受试者中的神经元沉默的药物的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者的靶神经元递送所述表达载体；以及

(b) 在所述靶神经元中表达所述载体，其中所述表达的视紫红质造成来自所述靶神经元的信号沉默。

3.编码可在视网膜神经元中表达的阴离子传导的通道视紫红质的视紫红质域的包含编码SEQ ID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 13的氨基酸序列的多核苷酸的表达载体用于制备用于使患有视力受损或失明的受试者的视网膜的感光性恢复的药物的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者的视网膜递送所述表达载体；以及

(b) 在所述视网膜神经元中表达所述载体，其中所述表达的视紫红质在所述视网膜神经元中造成高水平的膜电位。

4.如权利要求1至3中任一项所述的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者的细胞递送编码视紫红质域的表达载体；所述载体包含编码选自SEQ ID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 13的阴离子传导的通道视紫红质的视紫红质域的开放阅读框，所述开放阅读框与启动子序列可操作地连接；以及

(b) 在所述细胞中表达所述载体，其中所述表达的视紫红质在所述细胞中造成高水平的膜电位。

5.如权利要求2所述的用途，其中所述受试者为哺乳动物。

6.如权利要求2所述的用途，其中所述受试者为人。

7.如权利要求2所述的用途，其中所述递送包括药学上可接受的载剂。

8.包含编码可在细胞中表达的SEQ ID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 13的氨基酸序列的多核苷酸的表达载体用于制备用于治疗患有涉及电活性细胞的病症的受试者中的电活性细胞障碍的药物的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者的细胞递送所述表达载体；以及

(b) 在所述电活性细胞中表达所述载体，其中所述表达的视紫红质使来自所述电活性细胞的信号沉默。

9.包含含有可在转基因细胞中表达的编码SEQ ID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO:13的氨基酸序列的多核苷酸的表达载体的转基因细胞用于制备用于治疗患有涉及电活性细胞的病症的受试者中的电活性细胞障碍的药物的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者递送所述转基因细胞；以及

(b) 在所述转基因细胞中表达所述载体，其中所述表达使来自电活性细胞的信号沉默。

10.编码可在靶神经元中表达的阴离子传导的通道视紫红质的视紫红质域的包含编码SEQ ID NO: 1、SEQ ID NO: 3或SEQ ID NO: 13的氨基酸序列的多核苷酸的表达载体用于制备用于使患有电活性细胞介导的病症的受试者中的电活性细胞沉默的药物的用途，其中所述药物配制成用于：

(a) 向所述受试者的靶神经元递送所述表达载体；以及

(b) 在所述目标电活性细胞中表达所述载体，其中所述表达的视紫红质造成来自所述电活性细胞的信号沉默。