[发明专利]用于治疗药物诱导的疾病和病症的MCJ抑制剂在审
申请号: | 201680046972.1 | 申请日: | 2016-07-09 |
公开(公告)号: | CN108136005A | 公开(公告)日: | 2018-06-08 |
发明(设计)人: | 梅塞德斯·林孔;马里亚·卢斯·马丁尼兹占他尔;胡安·安吉塔;奥利佛·迪恩兹 | 申请(专利权)人: | 佛蒙特大学及州农业学院;比奥基内生物科学协会合作研究中心 |
主分类号: | A61K39/395 | 分类号: | A61K39/395;C12N15/113;A61P1/16 |
代理公司: | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人: | 郑斌;刘振佳 |
地址: | 美国佛*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 治疗药物 疾病 诱导 抑制性化合物 多肽活性 药物诱导 抑制剂 可用 施用 细胞 治疗 | ||
1.用于在对象中治疗药物诱导的疾病或病症的方法,所述方法包括向需要此类治疗的对象施用有效治疗所述对象中的所述药物诱导的疾病或病症的量的MCJ调节性化合物。
2.权利要求1所述的方法,其中所述MCJ调节性化合物是降低所述对象中MCJ多肽活性的MCJ抑制性化合物。
3.权利要求2所述的方法,其中降低所述MCJ多肽活性包括降低MCJ多肽水平或活性中的一种或更多种。
4.权利要求1至3中任一项所述的方法,其中所述药物诱导的疾病或病症是药物诱导的肝疾病或病症和肾疾病或病症、心脏疾病或病症以及心血管疾病或病症中的一种或更多种。
5.权利要求1至4中任一项所述的方法,其中所述疾病或病症是急性疾病或病症。
6.权利要求1至4中任一项所述的方法,其中所述疾病或病症是慢性疾病或病症。
7.权利要求1至6中任一项所述的方法,其中所述MCJ调节性化合物包含MCJ分子、抗MCJ多肽抗体或其功能性片段和小分子MCJ抑制剂中的一种或更多种。
8.权利要求7所述的方法,其中所述MCJ调节性化合物还包含靶向剂,任选线粒体靶向剂。
9.权利要求7或8所述的方法,其中所述MCJ分子是变体MCJ多肽或编码变体MCJ多肽的多核苷酸。
10.权利要求7或8所述的方法,其中所述小分子MCJ抑制剂是小干扰RNA分子(siRNA)、小发夹RNA(shRNA)分子、反义DNA寡聚体、小指导RNA(sgRNA)分子、转录激活因子样效应物核酸酶(talen)分子。
11.权利要求10所述的方法,其中所述siRNA分子包含本文中如SEQ ID NO:21所示的核酸序列。
12.权利要求10所述的方法,其中所述siRNA分子包含本文中如SEQ ID NO:7所示的核酸序列。
13.权利要求1至12中任一项所述的方法,其中在药物组合物中施用所述MCJ调节性化合物,并且其中所述药物组合物还包含可药用载体,并且任选地包含载体剂、递送剂、标记剂和靶向剂中的一种或更多种。
14.权利要求13所述的方法,其中所述载体剂包含纳米载体、细胞穿透肽、聚合物、树枝状聚合物、siRNA生物缀合物和基于脂质的siRNA载体中的一种或更多种。
15.权利要求13所述的方法,其中所述药物组合物另外包含已知或怀疑诱导所述药物诱导的疾病或病症的药物。
16.权利要求1至15中任一项所述的方法,其中所述药物诱导的疾病或病症包含以下一种或更多种药物诱导的疾病或病症:肝硬化、肝纤维化、静脉闭塞性肝病、特异质毒性、巴德-吉亚利综合征、肝损伤;肾损伤、药物变态反应、急性肾损伤(AKI)、暴发性肝炎、胆汁淤积、心脏毒性和酒精摄入。
17.权利要求16所述的方法,其中所述药物诱导的疾病或病症的诱导药物包含乙醇、药剂或生物剂中的一种或更多种。
18.权利要求17所述的方法,其中所述诱导药物通过摄入方式进入所述对象,所述摄入方式任选包含以下一种或更多种:吸入、注射、吸收、植入、输注、饮用和进食。
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