[发明专利]单链反义寡核苷酸在预防或治疗涉及三核苷酸重复扩增的遗传疾病中的用途有效
| 申请号： | 201680058611.9 | 申请日： | 2016-10-05 |
| 公开（公告）号： | CN108291225B | 公开（公告）日： | 2022-07-12 |
| 发明（设计）人： | P·亚当森;J·J·图鲁宁;G·J·普拉滕伯格 | 申请（专利权）人： | ProQR治疗上市公司Ⅱ |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 反义 寡核苷酸 预防 治疗 涉及 核苷酸 重复 扩增 遗传 疾病 中的 用途 | ||
【权利要求书】：
1.单链反义寡核苷酸在制备用于预防和/或治疗Fuchs角膜内皮营养不良(FECD)的药物中的用途，其中所述寡核苷酸与TCF4基因至少部分互补，并且其中所述寡核苷酸能够结合TCF4 RNA分子内的内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)扩增，
其中所述TNR扩增包含序列5’-(CUG)n-3’，其中n是40或更大的整数，并且
其中所述寡核苷酸选自：具有SEQ ID NO:3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、13、14的反义寡核苷酸(AON)，和
5’-CAICAICAICAICAICAICAI-3’，
5’-CAGCAGCAG-3’，
5’-AGCAGCAGC-3’，
和5’-GCAGCAGCA-3’。
2.根据权利要求1所述的用途，其中n是50或更大的整数。
3.根据权利要求1所述的用途，其中所述寡核苷酸的核苷酸是2’-O甲基或2’-O甲氧基乙基修饰的硫代磷酸酯核糖核苷酸。
4.根据权利要求1所述的用途，其中所述寡核苷酸的长度为9或更多个核苷酸。
5.根据权利要求1所述的用途，其中所述预防和/或治疗是在患有FECD或处于患有FECD风险中的人受试者中。
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