[发明专利]SynP160，用于基因在视杆光感受器中特异性表达的启动子有效
| 申请号： | 201680077651.8 | 申请日： | 2016-12-01 |
| 公开（公告）号： | CN108474001B | 公开（公告）日： | 2022-04-08 |
| 发明（设计）人： | D·哈特尔;D·舒伯勒;B·罗斯卡;A·克雷布斯;J·于特纳 | 申请（专利权）人： | 弗里德里克·米谢尔生物医学研究所 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | synp160 用于 基因 光感受器 特异性 表达 启动子 | ||
1.一种表达盒，其包含：
- 分离的核酸分子，所述核酸分子包含SEQ ID NO: 1的核酸序列，和
- 编码基因的核酸序列，
其中，所述编码基因的核酸序列可操作地连接所述分离的核酸分子，且其中所述分离的核酸分子有效地驱动所述基因在视杆光感受器细胞中表达。
2.权利要求1的表达盒，进一步包含最小启动子。
3.权利要求2的表达盒，其中所述最小启动子包含SEQ ID NO: 2的核酸序列。
4.一种载体，其包含权利要求1-3任一项的表达盒。
5.权利要求4的载体，其中所述载体是病毒载体。
6.权利要求4或5的载体，其中所述载体是腺相关病毒(AAV)载体。
7.根据权利要求1-3任一项的表达盒或根据权利要求4-6任一项的载体在制备用于使基因在视杆光感受器细胞中表达的药物中的用途。
8.一种在视杆光感受器细胞中表达基因的体外方法，所述方法包括用根据权利要求1-3任一项的表达盒转染分离的细胞，其中，所述分离的细胞是视杆光感受器细胞。
9.一种在视杆光感受器细胞中表达基因的体外方法，所述方法包括用根据权利要求1-3任一项的表达盒转染细胞系或细胞群，其中所述细胞系或细胞群包含视杆光感受器细胞。
10.一种分离的细胞，其包含权利要求1-3任一项的表达盒或权利要求4-6任一项的载体。
11.权利要求10的分离的细胞，其中表达盒或载体稳定地整合至所述分离的细胞的基因组中。
12.权利要求1-3任一项的表达盒或权利要求4-6任一项的载体或权利要求10或11的分离的细胞，其中基因的产物是光敏分子。
13.权利要求12的表达盒、载体或分离的细胞，其中，所述光敏分子是盐细菌视紫红质。
14.权利要求12的表达盒、载体或分离的细胞，其中，所述光敏分子是视紫红质通道蛋白。
15.权利要求7的用途或权利要求8或9的方法，其中基因的产物是光敏分子。
16.权利要求15的用途或方法，其中，所述光敏分子是盐细菌视紫红质。
17.权利要求15的用途或方法，其中，所述光敏分子是视紫红质通道蛋白。
18.一种用于在视杆光感受器细胞中表达基因的药盒，其包括根据权利要求1-3任一项的表达盒。
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