[发明专利]用于HIV感染治疗的多核苷酸及其制备药物应用在审

专利信息
申请号: 201710070611.7 申请日: 2017-02-09
公开(公告)号: CN106701765A 公开(公告)日: 2017-05-24
发明(设计)人: 罗思施;李颖 申请(专利权)人: 广东赤萌医疗科技有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/85;A61K31/7088;A61K48/00;A61P31/18
代理公司: 北京律诚同业知识产权代理有限公司11006 代理人: 黄韧敏
地址: 510000 广东省广州市高新*** 国省代码: 广东;44
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摘要:
搜索关键词: 用于 hiv 感染 治疗 多核苷酸 及其 制备 药物 应用
【权利要求书】:

1.一种分离的多核苷酸,编码用于HIV感染基因治疗的引导RNA,其特征在于所述多核苷酸的核苷酸序列如SEQ ID NO.3所示。

2.根据权利要求1所述的多核苷酸,其特征在于所述多核苷酸编码的RNA序列如SEQ ID NO.8所示。

3.一种表达载体,含有权利要求1所述的多核苷酸。

4.权利要求1所述的多核苷酸在制备治疗艾滋病药物中的用途。

5.根据权利要求4所述的用途,其中包括将编码所述引导RNA的多核苷酸与编码另一个或几个引导RNA的多核苷酸结合使用,所述编码另一个或几个引导RNA的多核苷酸具有选自如SEQ ID NO.1,SEQ ID NO.2,SEQ ID NO.4和SEQ ID NO.5所示的DNA序列。

6.根据权利要求5所述的用途,其中如SEQ ID NO.3所示的多核苷酸编码的引导RNA,其序列如SEQ ID NO.8所示;SEQ ID NO.1所示的多核苷酸编码的引导RNA,其序列如SEQ ID NO.6所示;SEQ ID NO.2所示的多核苷酸编码的引导RNA,其序列如SEQ ID NO.7所示;SEQ ID NO.4所示的多核苷酸编码的引导RNA,其序列如SEQ ID NO.9所示;和SEQ ID NO.5所示的多核苷酸编码的引导RNA,其序列如SEQ ID NO.10所示。

7.一种序列优化的嵌合多核苷酸,包含权利要求1所述的分离的多核苷酸和加长型的gRNA scaffold,其核苷酸序列如SEQ ID NO.14所示。

8.根据权利要求7所述的序列优化的嵌合多核苷酸,其编码如SEQ ID NO.13所示的gRNA。

9.一种含有权利要求7所述的序列优化的嵌合多核苷酸的表达载体。

10.权利要求7所述的序列优化的嵌合多核苷酸在制备治疗艾滋病药物中的用途。

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