[发明专利]一种基因载体介导的基于CRISPR/Cas9基因编辑系统的sgRNA及其用途有效
| 申请号： | 201710167563.3 | 申请日： | 2017-03-21 |
| 公开（公告）号： | CN107475255B | 公开（公告）日： | 2021-03-26 |
| 发明（设计）人： | 段伟松;吴小兵;李春岩 | 申请（专利权）人： | 河北医科大学第二医院;北京五加和分子医学研究所有限公司;北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864;C12N15/90;C12N9/22;C12N15/66;A61K48/00;A61K31/7105;A61P25/02;A61P21/00 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 050000 河*** | 国省代码： | 河北;13 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 基因 载体 基于 crispr cas9 编辑 系统 sgrna 及其 用途 | ||
【权利要求书】：
1.一种编码sgRNA的DNA序列，其特征在于，是如SEQ ID No.1所示的核苷酸序列。
2.一种组合物，其特征在于，包括AAV9和SaCas9和编码如权利要求1所述的sgRNA的DNA序列。
3.一种由AAV9载体介导的编码SaCas9蛋白的重组载体表达单元，其特征在于，包括：
编码如权利要求1所述的sgRNA的DNA。
4.根据权利要求3所述的重组载体表达单元，其特征在于，包括：
ITR-CMV启动子-SaCas9-BGH poly(A)信号-U6启动子-SOD1 sgRNA-ITR，其中所述的SOD1 sgRNA是序列如SEQ ID No.1所示的、编码SOD1 sgRNA的DNA序列。
5.重组表达载体的构建方法，所述重组表达载体包含权利要求3或4所述的重组载体表达单元，所述构建方法的特征在于，将编码如权利要求1所述RNA的DNA连接到包含编码AAV9复制所需蛋白的核苷酸序列与编码SaCas9蛋白的核苷酸序列的载体中，构建重组表达载体。
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