[发明专利]一种高尿酸血症的基因治疗药物有效
| 申请号： | 201710466521.X | 申请日： | 2017-06-20 |
| 公开（公告）号： | CN108103079B | 公开（公告）日： | 2021-07-13 |
| 发明（设计）人： | 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 | 申请（专利权）人： | 北京锦篮基因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/53 | 分类号： | C12N15/53;C12N15/864;A61K48/00;A61K31/711;A61P19/06 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 张莉;黄革生 |
| 地址： | 100176 北京市大兴区经济技术*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 尿酸 基因治疗 药物 | ||
【权利要求书】：
1.一种尿酸氧化酶酶基因表达框，其特征在于，
（Ⅰ）表达产生氨基酸序列如SEQ ID No.4所示的蛋白；
（Ⅱ）包含SEQ ID No.6和SEQID No.9所示的核苷酸序列；
（Ⅲ）表达框表达产物能够分泌至细胞外，将尿酸转化为尿囊素。
2.一种重组腺相关病毒载体，其特征在于携带如权利要求1所述的基因表达框。
3.权利要求2所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，包括：
（Ⅰ）携带基因组可自我互补形成双链DNA分子；和/或
（Ⅱ）重组腺相关病毒载体血清型包括AAV1、AAV2、AAV3B、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh.10。
4.权利要求2所述的重组腺相关病毒载体，其特征在于，重组腺相关病毒载体血清型为AAV1、AAV2、AAV8或AAV9。
5.一种基因药物，其特征在于，包括权利要求1所述的基因表达框或权利要求2-4中任一项所述的重组腺相关病毒载体。
6.权利要求5所述的基因药物，其特征在于，给药方式为静脉注射和/或肌肉注射和/或口服。
7.权利要求5所述的基因药物，其特征在于，一次给药可持续表达产生尿酸氧化酶，降低体内的尿酸浓度，缓解因体内尿酸过高带来的不良影响。
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