[发明专利]用于基因转录激活的药物诱导型CRISPR/Cas9系统

权利要求书

1.一种用于基因转录激活的药物诱导型CRISPR/Cas9系统，其特征在于，所述药物诱导型CRISPR/Cas9系统包括靶向特定基因位点的16-22nt sgRNA和如下（一）或（二）中的载体组合：

（一）表达融合蛋白dCas9-（NLS）m和MCP-（ER^T2）n-ADs的载体组合；

（二）表达融合蛋白dCas9-（NLS）m-（GCN4）p和scFv-（ER^T2）n-ADs 的载体组合；

其中，m=1，n=2，p=10；GCN4为来自酵母转录激活因子GCN4的一段抗原表位短肽，scFv为抗GCN4肽的单链抗体可变区，ADs为转录效应因子组合，其中，（一）中的MCP-（ER^T2）n-ADs为MCP-（ER^T2）n-VPH，（二）中的scFv-（ER^T2）n- ADs为scFv-（ER^T2）n- VPH或为scFv-（ER^T2）n-V64和scFv-（ER^T2）n-PH；所述融合蛋白由左至右为N端至C端，其中NLS在dCas9的C端融合，各元件之间可以通过3~20个氨基酸的linker相连；

dCas9为发生D10A和H840A突变、失去DNA切割活性的Cas9蛋白；NLS为核定位序列；V为VP64，P为P65，R为Rta，H为HSF1；MCP为MS2结合蛋白。

2.根据权利要求1所述的系统，其特征在于，所述sgRNA、表达融合蛋白dCas9-（NLS）m和表达融合蛋白MCP-（ER^T2）n-ADs的载体分别存在于不同载体中或存在于同一载体中。

3.根据权利要求1所述的系统，其特征在于，所述sgRNA、表达融合蛋白dCas9-（NLS）m-（GCN4）p的载体、表达融合蛋白scFv-（ER^T2）n-ADs的载体分别存在于不同载体中或存在于同一载体中。

4.权利要求1~3任一项所述的系统的编码基因。

5.含有权利要求4所述的编码基因的载体。