[发明专利]使用靶向ANGPT2和PDGFB的RNA复合物治疗血管生成相关性疾病

权利要求书

1.一种RNA复合物，所述RNA复合物包括与PDGFB mRNA序列互补的反义链和由与所述反义链互补的SEQ ID NO:417的序列组成的有义链，其中所述反义链和所述有义链形成复合物，其中所述反义链的5’端和所述有义链的3’端形成平端，并且其中所述反义链由SEQ IDNO:418组成。

2.如权利要求1所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物能够抑制细胞PDGFB表达。

3.如权利要求2所述的RNA复合物，其中所述细胞是SK-N-SH细胞。

4.如权利要求2所述的RNA复合物，其中所述细胞是A549细胞。

5.如权利要求1至4中任一项所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物的所述有义链或者所述反义链包括至少一个化学修饰。

6.如权利要求5所述的RNA复合物，其中所述化学修饰为2’-O-甲基化核苷、硫代磷酸酯键或疏水部分。

7.如权利要求6所述的RNA复合物，其中所述化学修饰为疏水部分。

8.如权利要求7所述的RNA复合物，其中所述疏水部分为胆甾醇部分。

9.如权利要求8所述的RNA复合物，其中所述胆甾醇部分被附连至所述有义链的3’末端。

10.如权利要求8所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物包括2’-O-甲基化核苷。

11.如权利要求10所述的RNA复合物，其中所述2’-O-甲基化核苷被定位于所述有义链的3’末端。

12.如权利要求11所述的RNA复合物，其中所述有义链的3’末端区包括多个2’-O-甲基化核苷。

13.如权利要求10所述的RNA复合物，其中所述2’-O-甲基化核苷被定位于所述反义链的3’末端。

14.如权利要求13所述的RNA复合物，其中所述反义链的3’末端区包括多个2’-O-甲基化核苷。

15.如权利要求10所述的RNA复合物，其中2’-O-甲基化核苷被定位于所述有义链的3’末端和所述反义链的3’末端。

16.如权利要求15所述的RNA复合物，其中所述有义链的3’末端区包括多个2’-O-甲基化核苷，并且所述反义链的3’末端区包括多个2’-O-甲基化核苷。

17.如权利要求5至16中任一项所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物包括硫代磷酸酯键。

18.如权利要求17所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物的所述有义链中的核糖核苷酸之间的键的至少25％为硫代磷酸酯键。

19.如权利要求17所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物的所述有义链中的核糖核苷酸之间的键的至少50％为硫代磷酸酯键。

20.如权利要求17所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物的所述有义链中的核糖核苷酸之间的键的至少75％为硫代磷酸酯键。

21.如权利要求17所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物的所述有义链中的核糖核苷酸之间的键全部都为硫代磷酸酯键。

22.如权利要求17所述的RNA复合物，其中所述RNA复合物的所述反义链中的核糖核苷酸之间的键的至少25％为硫代磷酸酯键。