[发明专利]用于治疗和/或预防神经系统肿瘤的神经调节素在审
| 申请号： | 201780019401.3 | 申请日： | 2017-04-19 |
| 公开（公告）号： | CN108778315A | 公开（公告）日： | 2018-11-09 |
| 发明（设计）人： | 亚历山大·舒尔茨;海伦·莫里森 | 申请（专利权）人： | 莱布尼茨研究所-针对老化研究(弗里茨利普曼研究所) |
| 主分类号： | A61K38/18 | 分类号： | A61K38/18;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙) 11371 | 代理人： | 王晖;李丙林 |
| 地址： | 德国*** | 国省代码： | 德国;DE |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 多肽 神经调节 核酸 基因疗法 素蛋白 肿瘤 恶性神经鞘瘤 神经系统肿瘤 神经纤维瘤病 遗传修饰细胞 治疗神经系统 细胞 神经纤维瘤 神经肿瘤 医学用途 颅神经 外周 治疗 预防 | ||
1.一种用作治疗和/或预防神经系统肿瘤的药物的多肽，其中，所述多肽包含或由以下组成：神经调节素蛋白的EGF样结构域。
2.根据前述权利要求所述的用作药物的多肽，其中，所述多肽是神经调节素蛋白的可溶片段。
3.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，其中，所述多肽包含或由以下组成：根据SEQ ID NO 9-14的氨基酸序列或与SEQ ID NO 9-14中的任何一个具有至少80％，优选至少90％同一性的氨基酸序列。
4.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，其中，所述多肽由以下组成：根据SEQ ID NO 9的氨基酸序列或与SEQ ID NO 9具有至少80％，优选至少90％同一性的氨基酸序列。
5.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，其中，所述肿瘤是颅神经或外周神经的肿瘤。
6.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，其中，所述肿瘤是恶性神经鞘瘤。
7.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，其中，所述肿瘤是施万细胞瘤。
8.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，其中，所述肿瘤是神经纤维瘤。
9.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的多肽，用于治疗和/或预防与1型神经纤维瘤病、2型神经纤维瘤病和/或3型神经纤维瘤病中的遗传缺陷相关的医学病症。
10.一种用作根据前述权利要求中任一项所述的治疗和/或预防神经系统肿瘤的药物的核酸分子，其中，所述核酸分子编码根据前述权利要求中任一项所述的多肽。
11.一种用作根据前述权利要求中任一项所述的治疗和/或预防神经系统肿瘤的药物的基因疗法载体，包含根据权利要求10所述的核酸分子。
12.一种用作根据前述权利要求中任一项所述的治疗和/或预防神经系统肿瘤的药物的细胞，其中，所述细胞经遗传修饰并包含编码根据权利要求1-9中任一项所述的多肽的外源核酸区域，或根据权利要求10的外源核酸区域，并且，其中，所述外源核酸区域与启动子可操作地连接。
13.一种用作根据前述权利要求中任一项所述的治疗和/或预防神经系统肿瘤的药物的药物组合物，包含根据权利要求1至9中任一项所述的多肽、根据权利要求10所述的核酸分子、根据权利要求11所述的基因疗法载体和/或根据权利要求12所述的细胞，并且任选地包含药学上可接受的载体。
14.根据前述权利要求中任一项所述的用作药物的药物组合物，其中，所述药物组合物通过将治疗有效量的所述组合物引入受试者的血流中来给药。
15.根据权利要求13或14中任一项所述的用作药物的药物组合物，其中，所述药物组合物是局部给药的。
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