[发明专利]SFASL的AAV2介导的基因递送作为青光眼的神经保护疗法在审
| 申请号： | 201780052351.9 | 申请日： | 2017-07-05 |
| 公开（公告）号： | CN110177577A | 公开（公告）日： | 2019-08-27 |
| 发明（设计）人： | A·马沙克-罗斯坦;M·格雷戈里-克桑德;B·克桑德 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学;马萨诸塞眼科耳科诊所 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07K14/005;C12N7/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 青光眼 介导 基因递送 神经保护 炎性病症 递送 疗法 治疗 | ||
1.一种治疗受试者的青光眼的方法，该方法包括：
向有需要的受试者施用有效量的重组腺相关病毒(rAAV)，其中rAAV包含(i)衣壳蛋白和(ii)工程化以表达可溶性Fas配体或其片段的核酸。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述受试者具有升高的眼内压(IOP)。
3.根据权利要求1或2所述的方法，还包括给受试者施用另一种抗青光眼治疗剂。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的方法，其中所述受试者正在或已经施用另一种抗青光眼治疗剂。
5.根据权利要求1至4中任一项所述的方法，其中所述受试者是人。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的方法，其中施用导致将分离的核酸或rAAV递送至受试者的眼睛。
7.根据权利要求1至6中任一项所述的方法，其中施用是通过注射，任选的视网膜下注射或玻璃体内注射。
8.根据权利要求1至6中任一项所述的方法，其中施用是通过局部施用施用于受试者的眼睛。
9.根据权利要求1至8中任一项所述的方法，其中施用包括在15个月内给受试者施用rAAV不超过一次。
10.根据权利要求1至9中任一项所述的方法，其中施用导致减少的青光眼疾病进展。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中施用导致受试者的眼内压降低。
12.根据权利要求1至11中任一项所述的方法，其中施用导致失活受试者中的视网膜神经胶质细胞。
13.根据权利要求1至12中任一项所述的方法，其中施用导致抑制受试者中的TNFα活性。
14.根据权利要求1至13中任一项所述的方法，其中施用导致减少视网膜神经节细胞(RGC)死亡和/或减少轴突变性。
15.一种治疗Fas配体依赖性炎性病症的方法，包括：
向有需要的受试者施用有效量的重组腺相关病毒(rAAV)，其中rAAV包含(i)衣壳蛋白，和(ii)工程化以表达可溶性Fas配体或其片段的核酸。
16.根据权利要求15所述的方法，其中Fas配体依赖性炎性病症是青光眼或皮肤狼疮。
17.一种治疗Fas配体依赖性炎性病症的方法，包括：
(a)检测受试者组织中膜结合Fas配体(mFasL)和/或可溶性Fas配体(sFasL)的存在或不存在，
(b)基于mFasL和/或sFasL的存在或不存在来治疗受试者，其中治疗受试者包括向受试者施用有效量的重组腺相关病毒(rAAV)，其中rAAV包含(i)衣壳蛋白，和(ii)工程化以表达sFasL或其片段的核酸。
18.一种向受试者施用可溶性FasL(sFasL)或其片段的方法，其中所述受试者具有与年龄相关的升高的眼内压，所述方法包括：
眼内施用重组腺相关病毒(rAAV)，其包含经工程改造以表达sFasL或其片段的核酸。
19.一种重组腺相关病毒(rAAV)，其包含：
AAV衣壳蛋白，其具有SEQ ID NO：1所示的序列，和
经工程改造以表达可溶性Fas配体(sFasL)或其片段的核酸。
20.根据权利要求19所述的rAAV，其中sFasL是人sFasL。
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