[发明专利]用于治疗与重复不稳定性相关的疾病的方法

权利要求书

1.一种抑制细胞中的重复DNA序列扩增的方法，包括：

使细胞与萘啶-氮杂喹诺酮(NA)接触。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述接触是在体内的。

3.根据权利要求1或2所述的方法，其中所述接触步骤进行多次。

4.根据前述权利要求中任一项所述的方法，还包括在所述接触步骤之前，确定所述重复DNA序列内的重复数量。

5.根据前述权利要求中任一项所述的方法，还包括在所述接触步骤之后，确定所述重复DNA序列内的重复数量。

6.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中使所述细胞与一定量的NA接触，NA的量取决于所述重复DNA序列内的重复数量。

7.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述NA是经修饰的NA。

8.一种减少个体基因组中的重复DNA序列内的重复数量的方法，包括：

向个体施用至少一剂治疗量的萘啶-氮杂喹诺酮(NA)。

9.根据权利要求8所述的方法，其中将所述NA直接施用到受影响的组织。

10.根据权利要求8所述的方法，其中将所述NA全身施用。

11.根据权利要求8或9或10所述的方法，其中通过注射来施用。

12.根据权利要求8至11中任一项所述的方法，其中施用所述NA多次。

13.根据权利要求8至12中任一项所述的方法，其中施用多剂量NA。

14.根据权利要求8至13中任一项所述的方法，还包括多次重复施用步骤。

15.根据权利要求8至14中任一项所述的方法，其中NA的所述治疗量基于所述重复数量。

16.根据权利要求8至15中任一项所述的方法，其中NA的所述治疗量为约0.01μM至约1M。

17.根据权利要求8至16中任一项所述的方法，还包括鉴定具有重复DNA序列的个体。

18.根据权利要求8至17中任一项所述的方法，还包括确定来自所述个体的一个或更多个细胞中的所述重复数量。

19.根据权利要求8至18中任一项所述的方法，还包括监测来自所述个体的一个或更多个细胞中的所述重复数量。

20.根据权利要求8至19中任一项所述的方法，其中所述NA是经修饰的以增强其体内稳定性。

21.根据权利要求8至20中任一项所述的方法，其中所述NA通过脂质体或颅内泵递送。

22.一种用于在个体中治疗或预防由重复DNA序列扩增引起的疾病的方法，包括：

向所述个体施用至少一剂治疗量的萘啶-氮杂喹诺酮(NA)。

23.根据权利要求22所述的方法，还包括鉴定患有由重复DNA不稳定性引起的疾病的个体。