[发明专利]小分子核酸miR-21在治疗青光眼中的应用

权利要求书

1.一种活性成分在制备用于预防和/或治疗青光眼和/或降低眼压的药物组合物中的用途，其中，所述的活性成分选自下组：

(a).miRNA-21家族的微小RNA，所述miRNA-21家族的微小RNA包括：miRNA-21；

(b).前体miRNA，所述的前体miRNA能在宿主内加工成(a)中所述的miRNA-21；

(c).多核苷酸，所述的多核苷酸能被宿主转录形成(b)中所述的前体miRNA，并加工形成(a)中所述的微小RNA；

(d).表达载体，所述表达载体含有(a)中所述的miRNA-21、或(b)中所述的前体miRNA、或(c)中所述的多核苷酸；

其中，所述的活性成分用于制备一药物组合物，所述药物组合物用于预防和/或治疗青光眼和/或降低眼压。

2.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的miRNA-21的序列如SEQ ID NO.:1所示。

3.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的药物组合物还包括额外的用于治疗青光眼或降眼压的辅助活性成分。

4.如权利要求1所述的用途，其特征在于，(c)中所述的多核苷酸具有式II所示的结构：

Seq_正向-X-Seq_反向

式II，

式II中，

Seq正向为能在宿主中被加工成所述的微小RNA核苷酸序列；

Seq反向为与Seq正向基本上互补或完全互补的核苷酸序列；

X为位于Seq正向和Seq反向之间的间隔序列，并且所述间隔序列与Seq正向和Seq反向不互补；

并且式II所示的结构在转入宿主细胞后，形成式III所示的二级结构：

式III中，Seq正向、Seq反向和X的定义如上述，

||表示在Seq正向和Seq反向之间形成的碱基互补配对关系。

5.如权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的活性成分负载于纳米材料。

6.一种药物组合物，其特征在于，所述的药物组合物含有活性成分，和药学上可接受的载体，其中，所述的活性成分选自：

(a).miRNA-21家族的微小RNA，所述miRNA-21家族的微小RNA包括：miRNA-21；

(b).前体miRNA，所述的前体miRNA能在宿主内加工成(a)中所述的miRNA-21；

(c).多核苷酸，所述的多核苷酸能被宿主转录形成(b)中所述的前体miRNA，并加工形成(a)中所述的微小RNA；

(d).表达载体，所述表达载体含有(a)中所述的miRNA-21、或(b)中所述的前体miRNA、或(c)中所述的多核苷酸；和

(ii)药学上可接受的载体。

7.一种筛选降眼压的候选化合物的方法，其特征在于，包括步骤：

(a)将加入测试化合物的培养体系作为实验组；将不加入测试化合物的培养体系作为空白对照组，其中，所述的培养体系中含有培养的眼部细胞；和

(b)测试实验组和空白对照组中所述眼部细胞中miR-21的表达量；

其中，当实验组中miR-21的表达量显著高于对照组时，则表明该测试化合物为降眼压的候选化合物；所述“显著高于”指在实验组中miR-21的表达量E1与空白实验组中miR-21的表达量E0之比(E1/E0)≥1.5。

8.如权利要求7所述的方法，其特征在于，所述“显著高于”指在实验组中miR-21的表达量E1与空白实验组中miR-21的表达量E0之比(E1/E0)≥2.0。

9.如权利要求7所述的方法，其特征在于，所述“显著高于”指在实验组中miR-21的表达量E1与空白实验组中miR-21的表达量E0之比(E1/E0)≥3。

10.一种体外非治疗性的增加细胞的通透性的方法，其特征在于，包括步骤：

在miRNA-21的微小RNA存在下，培养Schlemm管细胞或其内皮细胞，从而增加所述细胞的通透性。